Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предложило разрешить производителям клеточной и генной терапии для лечения редких и опасных для жизни заболеваний использовать существующие научные знания для ускорения разработки. Руководство призвано сократить время разработки генной терапии, что особенно важно для пациентов с редкими заболеваниями.
В документе FDA разъясняет, что разработчики могут опираться на ранее накопленные данные по химии, производству и контролю, а также доклинические и клинические сведения, полученные при создании других аналогичных продуктов. К таким предварительным знаниям относятся медицинские и научные данные, признанные экспертным сообществом, а также опыт разработки и производства схожих препаратов и технологических процессов.
Использование этих данных не означает снижения стандартов. Однако, по мнению регулятора, это поможет оптимизировать процесс подачи заявок и их последующего рассмотрения, что в конечном счете ускорит вывод новых продуктов на рынок.
При этом разработчики должны предоставить научное обоснование, демонстрирующее применимость используемых данных к их конкретному продукту и контексту разработки. FDA призывает их к раннему взаимодействию, в том числе через предварительные встречи по заявкам на новые исследуемые препараты.
Ранее в этом году FDA уже предложило новый механизм для ускоренного одобрения персонализированных методов лечения редких генетических заболеваний, позволяющий производителям опираться на небольшие хорошо контролируемые исследования, когда традиционные клинические испытания невозможны. Агентство также запуcтило инициативу по перепрофилированию уже одобренных лекарств для новых применений, стремясь ускорить доступ пациентов к эффективным вариантам лечения.
Агентство подвергалось пристальному вниманию при бывшем комиссаре Марти Макари, который покинул пост в прошлом месяце. Его уходу предшествовала серия спорных решений по лечению редких заболеваний и публичных конфликтов с производителями лекарств. Постоянный преемник пока не назначен, обязанности временно исполняет заместитель комиссара по вопросам продовольствия Кайл Диамантас.
