Первый в мире генозаместительный препарат для лечения мышечной дистрофии теперь доступен пациентам из России. До конца года его получат более 40 детей, сообщил ТАСС руководитель центра нервно-мышечной патологии Научно-исследовательского клинического института педиатрии и детской хирургии РНИМУ им. Пирогова Дмитрий Влодавец.
Препарат «Элевидис» является одним из самых дорогостоящих в мире: его стоимость превышает $3 млн. В конце декабря президент РФ Владимир Путин пообещал помочь с закупкой препарата в рамках акции «Елка желаний», откликнувшись на просьбу матери 11-летнего Никиты, страдающего мышечной дистрофией Дюшенна. В конце апреля экспертный совет фонда «Круг добра», созданного по инициативе президента, одобрил включение деландистрогена моксепарвовека (торговое наименование «Элевидис») в перечень закупок за счет фонда.
По словам Дмитрия Влодавца, препарат не способен полностью вылечить заболевание, но поможет перевести его в более стабильную форму, значительно продлевая жизнь детей. Врач отметил, что пациенты с таким заболеванием теряют способность ходить самостоятельно в возрасте 8-12 лет, но новое лечение может продлить этот срок до 20-40 лет.
