Управление контроля качества продуктов и лекарственных средств США (Food and Drug Administration, FDA) предоставило швейцарской фармацевтической компании Новартис (Novartis) статус принципиального нового препарата ее лекарственному средству мидостаурин (midostaurin, PKC412) для потенциальной терапии взрослых пациентов с впервые диагностированным острым миелоидным лейкозом с мутацией FLT3.
В клиническом испытании Ratify III Фазы у пациентов, которые получали препарат мидостаурин и химиотерапию, было отмечено увеличение среднего показателя общей выживаемости, по сравнению с теми, кто проходил только курс химиотерапии (74,7 месяца по сравнению с 25,6 месяца). При этом не было отмечено существенной разницы в нежелатлеьных явлениях 3-ей и выше степени. Профиль безопасности и эффективности препарата мидостаурин еще полностью не установлен, передает «Медфармконнект».
FDA присваивает статус принципиально нового лекарственного средства для того, чтобы ускорить разработку препаратов, предназначенных для лечения тяжелых или угрожающих жизни заболеваний или состояний, когда предварительные клинические данные указывают на то, что препарат способен обеспечить существенное повышение эффективности по сравнению с существующими лекарственными средствами.
Как заявил Алессандро Рива (Alessandro Riva), глава подразделения Новартис по разработке препаратов для лечения онкологических заболеваний, за более чем 25 лет было проведено недостаточно количество медицинских разработок в сфере терапии острого миелоидного лейкоза, а химиотерапия, как вариант лечения, осталась практически без изменений. По его словам, в Новартис ожидают на сотрудничество FDA, что как можно быстрее предоставить пациентам препарат мидостаурин – потенциально первое таргетное средство для лечения острого миелоидного лейкоза.
