17 июня 2016 года состоялось открытие первого в России научно-исследовательского комплекса (R&D) по разработке инновационных лекарственных препаратов передовой терапии, так называемых ЛППТ. Сегодня в мире всего 13 лекарств подобного класса. Это новое направление в современной медицине – препараты генной и клеточной терапии, которые способны вылечить заболевания, ранее не поддававшиеся лечению терапии. Среди них: врожденные генетические отклонения, последние стадии рака и многие другие.
Как сообщается на портале «Санкт-Петербург.РУ», биотехнологическая компания BIOCAD уже вложила в создание нового научного комплекса – отдела перспективных исследований – более 100 млн рублей. На открытии выступили министр здравоохранения Российской Федерации Вероника Скворцова, заместитель министра промышленности и торговли Российской Федерации Сергей Цыб и генеральный директор компании BIOCAD Дмитрий Морозов.
На открытии первого в стране научного комплекса по разработке препаратов передовой терапии министр здравоохранения РФ Вероника Скворцова заявила, что на сегодняшний день BIOCAD, однозначно, лидер по научной разработке инновационных лекарственных средств в России. Это паровоз российских биотехнологий.
«Все самые пионерские направления современной фармацевтики, которые позволяют перейти к персонифицированной фармакогенетике, к адресной доставке лекарственных препаратов без влияния на весь организм – все это уже стало реальностью, – рассказала министр. – И лаборатория BIOCAD в этом плане одна из передовых в нашей стране. Она занимает лидирующие позиции в России по разработке и производству лекарственных препаратов для лечения самых сложных заболеваний. Научно-исследовательский центр компании – один из мощнейших в стране, в том числе, за счет своего кадрового потенциала. Два первых инновационных препарата, разработанных биотехнологической компанией BIOCAD, от онкологических и аутоиммунных заболеваний уже находятся на стадии регистрации и клинических исследований».
Отдел перспективных исследований включает в себя три современные лаборатории международного уровня – молекулярной генетики, генной терапии и цитологии. Они занимают 400 кв. метров на площадке «Нойдорф» особой экономической зоны «Санкт-Петербург». Возглавил отдел Александр Карабельский, ранее руководивший лабораторией молекулярной генетики биотехнологической компании BIOCAD.
«Цель создания лабораторий – обеспечение возможности развития в нашей стране медицины будущего, – комментирует Дмитрий Морозов, генеральный директор биотехнологической компании BIOCAD. – Медицина будущего нацелена не просто на лечение болезни, ее симптомов, а на превентивную защиту организма, исправление первичных дефектов на уровне гена. Препараты передовой терапии – нелинейный скачок развития фармацевтики как науки и как практики. Россия – страна с мощным научным наследием – просто обязана быть в числе ведущих фармацевтических государств. Наша компания получает значимую поддержку от государства, в частности в виде субсидий Министерства промышленности и торговли РФ на проведение клинических испытаний и организацию производства, а также разработку препаратов next-in-class».
В группу ЛППТ входят два типа лекарственных препаратов: первые основаны на осознанном манипулировании генами человека, вторые – на модификации живых клеток, вплоть до создания у них свойств, не заложенных природой. Сегодня в научном мировом сообществе популярность ЛППТ очень быстро растет, как было с антителами в конце 90-х – начале 2000-х. За последний год количество клинических исследований лекарств на основе CAR-T клеточной терапии возросло в четыре раза!
Большинство компаний Big Pharma (так называют мировых гигантов фармотрасли) активно развивают направление создания ЛППТ в основном за счет сотрудничества с ведущими профильными академическими институтами, которые занимаются продуктами для генной и клеточной терапии. Пока это направление осваивают лишь несколько стран в мире – США, Англия, Франция, Германия, Испания, Италия, Австралия. Теперь, после открытия отдела перспективных исследований компании BIOCAD, к этому списку присоединится и Россия.
К разработке препаратов такого уровня BIOCAD шел более 10 лет. За плечами компании колоссальный опыт в области генной и клеточной инженерии, самый крупный в России R&D центр, одни из самых больших вычислительных мощностей в стране и последние технологии в области биоинформатики. BIOCAD первым не только в России, но и Восточной Европе создал сложные биологические лекарства на основе моноклональных антител, первым в России разработал умную технологическую платформу, объединившую в себе компьютерное моделирование и современные принципы синтеза генов de novo.
«В ближайшие один-два года мы должны разработать до стадии проверки на животных in vivo два продукта ЛППТ. Оба они – пилотные, необходимые для быстрого старта направления. Далее с учетом сложности технологического процесса – думаю, получится два-три препарата в год. Но это только до стадии проверки на животных, – рассказывает Александр Карабельский, руководитель отдела перспективных исследований. – Мы рассчитываем создать именно платформу для разработки десятков препаратов уровня ЛППТ. Прежде всего, это расширение области применения CAR-T клеточной терапии для лечения солидных опухолей. Модифицируя клетки человека рекомбинантными векторами на основе вирусных частиц. Мы заблокируем способность опухолевых клеток подавлять иммунитет и обеспечим эффективное и направленное разрушение всех клеток опухоли CAR-T клетками. Во-вторых, это терапия наследственных заболеваний, например гемофилии, которая на сегодняшний день считается неизлечимой. С помощью методов генной терапии специальные вирусные частицы обеспечивают высокоточную доставку лечебного гена в клетки печени, глаза, в мышечные клетки, иммунные клетки для лечения широчайшего спектра заболеваний».
