В России насчитывается чуть более 200 редких заболеваний, которыми страдают 1,5 миллиона человек. И только 1% орфанных пациентов получают необходимую медицинскую помощь. Кроме того, нерешенным остается вопрос развития резистентности к первым линиям терапии, которые проводятся за счет федерального и региональных бюджетов. Проблема доступа орфанных пациентов к инновационным препаратам, а также пути их решения обсуждались на пресс-конференции, которая состоялась 18 августа 2017 года на площадке Международного мультимедийного пресс-центра МИА «Россия сегодня». Организатором выступила Национальная Ассоциация организаций больных редкими заболеваниями «Генетика».
Президент Национальной Ассоциации организаций больных редкими заболеваниями «Генетика» Светлана Каримова отметила, что обеспечить пациентов с редкими заболеваниями современными препаратами возможно за счет расширения существующих профильных государственных программ, а также списка жизненно необходимых и важных лекарственных препаратов (ЖНВЛП). При этом необходимо учитывать «фактор непрерывности» в лечении редких заболеваний, уже включенных в федеральные и региональные реестры, то есть льготными должны быть не только первые две, но и последующие линии терапии.
«Проблемы есть практически по каждому классу редких заболеваний. Каждый год надлежащего лечения не получают, как минимум, 50 тысяч человек. Кроме того, сегодня и пациентские организации, и медицинское сообщество призывают государственные органы власти уделять особое внимание проблеме «резистентности», «устойчивости» иммунной системы пациента к уже существующему лечению редких заболеваний, которое проводится за счет федерального и регионального бюджетов. Пациенты, которые получали эффективное лечение, не должны быть лишены его только потому, что следующий жизненно необходимый им этап терапии не предусмотрен в списке ЖНВЛП. Это жестоко по отношению к пациентам и не эффективно с точки зрения экономики».
Классический пример, отметила Светлана Каримова, это лечение такого гематологического заболевания как множественная миелома. В мире продолжительность жизни с этим диагнозом при получении необходимой терапии в некоторых случаях достигает 15-20 лет. В нашей стране благодаря системе лекарственного возмещения также накоплен опыт эффективного лечения данного заболевания. Но остается нерешенной проблема рефрактерности заболевания по отношению к проводимой терапии. Вырабатываемая со временем устойчивость к препаратам — это проблема всех онкологических заболеваний. И она должна быть также предусмотрена в федеральном и региональном бюджетах.
Отличительной особенностью терапии данного орфанного заболевания является развитие у пациента резистентности к применяемым препаратам, в случае чего необходимо немедленное изменение тактики лечения. Сейчас больным помогает стандартная схема терапии множественной миеломы, которая включает: аутологическую трансплантацию клеток (пациенты моложе 65 лет), а также терапию 1-й и 2-й линии. Необходимые для этого препараты сегодня входят в федеральный реестр высокозатратных нозологий, поэтому лечение осуществляется за счет средств региональных бюджетов. Переход на 3-ю линию терапии множественной миеломы подразумевает использование иммуномодулятора последнего поколения, однако закупку этого препарата государство сегодня не финансирует.
Игорь Гоцуляк, пациент, страдающий орфанным заболеванием:
«Диагноз множественная миелома мне поставили в 2011 году. Я благодарен государству за включение в 2014 году препаратов первой и второй линии в льготный реестр лекарств. Это позволяет мне чувствовать себя полным жизни, помогать детям и внукам. Полтора года назад у меня произошел рецидив. Лечащий врач предупредил, что в ближайшее время нужно переходить на новый современный препарат из следующей линии, который не включен в государственный реестр. Признаюсь, меня очень беспокоит, что после стольких лет успешной борьбы с заболеванием я вдруг останусь без возможности продолжить лечение. Я очень надеюсь, что мой голос и голос других пациентов будет услышан и препарат появится в списках».
Голенков Анатолий, заслуженный врач РФ, д.м.н., профессор, академик РАЕН, главный внештатный гематолог Минздрава Московской области подчеркнул:
«Ресурс инновационных препаратов мощный и глубокий. Мы видим модели их эффективности в реальной клинической практике. Так всего за 5 лет (2011-2015 гг) заболеваемость онкогематологическими заболеваниями снизилась на 19% благодаря инновационной терапии. Задача по борьбе с онкологической «эпидемией» поставлена на уровне Президента и Правительства РФ, и включение препаратов третьей линии в списки ЖНВЛП – ключевой шаг в ее решении»
Для внесения зарегистрированных редких лекарств в список ЖНВЛП, а также расширения государственных программ по льготному финансированию высокозатратных нозологий в России созданы соответствующие условия. В частности, с 2015 года, так же, как в странах Европы, США и многих других, на законодательном уровне существует понятие «Редкий лекарственный препарат» и действует упрощенная система их регистрации. Она подразумевает ускоренную процедуру регистрации лекарственного средства (не более 80 дней), а также возможность предоставления фармкомпаниями результатов доклинических и клинических исследований, проведенных за пределами Российской Федерации. Продолжая тему оказания медицинской помощи орфанным пациентам, заместитель директора Института ЕАЭС Елена Красильникова отметила следующее:
«Что подразумевает общество, что подразумевает власть, когда мы говорим о продлении жизни пациентам с редкими заболеваниями? Далеко не всегда орфанное заболевание тождественно понятию «нетрудоспособность». При своевременной диагностике и рациональном лечении, такие пациенты зачастую сохраняют активную социальную позицию, они работают, путешествуют, заводят семьи, воспитывают детей. Тысячи людей, несмотря на получение степени инвалидности, могут и зачастую остаются полноценными членами общества, а это значит, что государство должно быть заинтересованно в оказании им квалифицированной помощи».
Национальная Ассоциация организаций больных редкими заболеваниями «Генетика»
