Биотехнологическая компания Bluebird bio Inc. (BLUE, NASDAQ) сообщила об успехах своей генной терапии CAR-T. Специалисты биотеха получили позитивные данные испытаний генной терапии для лечения болезней крови.
Одна из главных новостей касается итогов испытания генной терапии при лечении серповидно-клеточной анемии. Bluebird bio изменила протокол проведения терапии, чтобы увеличить количество копий гена, имплантируемых в клетку. Новая методика проведения позволяет улучшить способность модифицированных клеток встраиваться в организм пациента и положительно влияет на экспрессию гена.
По новому протоколу терапии лечение прошли два пациента, которым имплантировали увеличенное количество копий гена, по сравнению с предыдущим протоколом. Через три месяца после инфузии у одного из пациентов было 1,5 г/дл белка, экспрессированного геном. Это является самым высоким показателем, наблюдаемым на сегодня в исследовании.
Также Bluebird bio продолжает публиковать позитивные данные терапии bb2121 на основе CAR-T. Данное исследование, нацеленное на лечение множественной миеломы, ведется совместно с компанией Celgene Corp. (CELG, NASDAQ). Испытания фазы I показали, что 100% пациентов, получавших три самые высокие дозы bb2121, положительно отреагировали на лечение. На данный момент ясно, что bb2121 работает, потому сейчас Bluebird bio и Celgene пытаются выяснить правильную дозу, чтобы провести дополнительное испытание.
Таким образом, в настоящее время Bluebird bio находится на пути к тому, чтобы утвердить свою терапию на основе CAR-T.
