На Круглом столе «Терапия прорыва – технологические и регуляторные вызовы», который был организован ЦКК «С-ГРУП» в партнерстве с Рабочей группой Хелснет Национальной технологической инициативы (НТИ), участники обсудили основные факторы, препятствующие появлению на фармрынке инновационных отечественных разработок и высказали предложения по устранению барьеров. Мероприятие прошло 7 декабря 2018 года в рамках выставки и конференции «ФармМедПром 2018» под эгидой Минпромторга России.
Термин «Терапия прорыва» объединяет новые фармацевтические препараты и технологии диагностики и лечения, которые дают существенное преимущество для пациента по сравнению с существующими подходами, либо вовсе не имеют аналогов. В России, как и во многих развитых странах, регуляторы частное н поспевают за развитием новых технологий в медицине. Новые подходы к регулированию внедрения препаратов «Терапии прорыва» позволят ускорить процедуру вывода на рынок и сделать их доступными для пациентов.
Ведущий Круглого стола Андрей Ломоносов, со-руководитель направления «Биомедицина» Хелснет НТИ, рассказал, что в дорожной карте НТИ есть пункт о совершенствовании законодательства, в том числе по внедрению препаратов «Терапии прорыва». Соответствующие предложения в Федеральный закон №63 уже были предоставлены всем задействованным в процессе органам исполнительной власти, сейчас эти предложения активно обсуждают чиновники и профессиональное сообщество. Насколько нужна России терапия прорыва, что она может дать науке, инновационной фарминдустрии, какой эффект окажет на российское здравоохранения и какие риски существуют – все эти вопросы он предложил обсудить участникам Круглого стола.
Директор Института трансляционной медицины и биотехнологии Сеченовского университета Вадим Тарасов не сомневается, что государство должно предоставлять гарантии внедрения инновационных разработок, чтобы спасать жизни людей. Также, по его мнению, для успешного внедрения необходимо предоставить более широкие полномочия исследовательским университетам и повысить бизнес-компетенции разработчиков в университетах и исследовательских центрах.
«Пока в институтах не будут созданы профессиональные команды, которые знают, как все должно быть оформлено с точки зрения регулятора, как соблюсти требования GLP и GMP – никаких выходов в практику не будет», — считает он.
Его поддержал Директор Института биологии развития имени Н. К. Кольцова РАН Андрей Васильев. Он высказал мнение, что гарантии необходимы, так как российскому бизнесу большей частью невыгодно внедрять инновационные разработки. Но и научное сообщество пока не готово к взаимодействию с бизнесом. Поэтому фармпроизводители неохотно работают с научными учреждениями и предпочитают создавать собственные исследовательские центры.
Также он подчеркнул, что статус технологии прорыва можно присваивать только после получения доказательств эффективности препарата на второй-третьей стадии клинических испытаний, а не сразу после завершения доклиники.
«Давайте разделять академический результат, который получают в лабораториях, и результат инновационный, который потом будет внедрен. Между ними есть трансляционное поле – долина смерти», — полагает Васильев.
По его мнению, риски, которые несут эти технологии, — огромные, и без доказательств эффективности и механизмов действия никакой препарат не должен выходить на рынок, если мы стоим на позиции доказательной медицины.
Исполнительный директор Фонда Primer Capital Елизавета Рождественская поддержала необходимость получения доказательной базы для препаратов «Терапии прорыва» и предложила внедрить для них систему регуляторных преференций, например, ускоренное рассмотрение заявки на проведение клинических исследований в Минздраве и процедуру консультирования.
Представляющий врачебное сообщество Доцент кафедры фармакологии и клинической фармакологии Белгородского университета Юрий Бурда также считает, что критерии технологии прорыва нужно вырабатывать только для препаратов, которые прошли все стадии клинических испытаний.
«Мы знаем массу примеров, когда негативные последствия действия препаратов выявились уже после нескольких лет эксплуатации» — напомнил он.
Тем не менее, нельзя сказать, что врачи не нуждаются в прорывной терапии. Терапия прорыва прежде всего нужна паллиативным пациентам и пациентам с редкими заболеваниями. Им нужно любое улучшение, и хоть какая-то надежда. В этом плане встает самый главный вопрос – этический. Юрий Бурда предложил вариант, когда тяжелобольному предоставляют возможность самому принять решение об участии в третьей стадии клинических испытаний, в том числе и на коммерческой основе.
Ему возразил заместитель директора ИХБФМ СО РАН Владимир Рихтер. Он обратил внимание на то, что при таком сценарии возникают серьезные юридические риски. Даже если медицинские центры берут ответственность за риски при испытании нового препарата, врач все равно оказывается незащищенным. Поэтому необходим регламент, ограничивающий в подобных случаях ответственность врача.
Доцент кафедры медицинской химии Казанского (Приволжского) федерального университета Константин Балакин представил инновационный портфель Научно-образовательного центра фармацевтики КФУ, созданного по программе «Фарма 2020». На сегодняшний день это ведущая организация в России по разработке инновационных лекарственных препаратов в социально-значимых нозологиях (онкология, диабет, заболевания центральной нервной системы), оснащенная самым современным оборудованием. При продвижении молекул лучших в своих классах возникают очень высокие барьеры – прежде всего финансовые – при переходе от доклинических исследований к клиническим. По мнению Балакина, эта системная проблема, которая требует решения на уровне экспертного, индустриального, регуляторного, государственного сообществ.
Владимир Рихтер, как руководитель нескольких проектов, связанных с разработкой и коммерциализацией прорывных лекарственных препаратов, указал на еще один важный барьер, мешающий коммерциализации перспективных фармразработок:
«Государство задает критерии оценки научных исследований в виде публикаций, статей и российских патентов… Патент, принадлежащий институту, не интересен для фармацевтической компании. Если мы не напишем статью – не получим продолжения финансирования. Статья ставит крест на патентовании, а патент, оформленный на академический институт – на коммерциализации разработки».
