Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (Food and Drug Administration — FDA) 12 апреля предоставило ускоренное одобрение препарату Balversa (эрдафитиниб), предназначенному для лечения взрослых пациентов с местно-распространенным или метастатическим злокачественным новообразованием мочевого пузыря при наличии генетического изменения типа FGFR3 или FGFR2, в случае прогрессирования на фоне или после химиотерапии на основе препаратов платины. Для терапии с применением эрдафитиниба пациентов следует отбирать, используя одобренный FDA диагностический тест.
«Мы живем в эпоху более персонализированной или точной медицины, и способность ориентировать лечение рака на специфическую генетическую мутацию или биомаркер пациента становится стандартом, охватывающим новые и новые виды новообразований. Сегодняшнее одобрение представляет первое персонализированное лекарственное средство, нацеленное на восприимчивые генетические изменения генов FGFR у пациентов с метастатическим раком мочевого пузыря, — отметил Ричард Паздур (Richard Pazdur), исполняющий обязанности директора Управления гематологии и онкологических препаратов (Office of Hematology and Oncology Products) Центра оценки и исследования лекарственных средств (Center for Drug Evaluation and Research) FDA. — Гены типа FGFR регулируют важные биологические процессы, включая рост и деление клеток во время развития и восстановления тканей. Этот препарат работает, нацеливаясь на генетические изменения в FGFR».
Известно, что изменения фактора роста фибробластов (FGFR) отмечают примерно у каждого пятого пациента с рецидивирующим и рефрактерным раком мочевого пузыря.
Эффективность эрдафитиниба была изучена в клиническом исследовании с участием 87 пациентов с прогрессирующим после химиотерапии местно-распространенным или метастатическим раком мочевого пузыря при наличии генетических изменений FGFR3 или FGFR2. Общий уровень ответа у этих пациентов составил 32,2%, при этом у 2,3% ответ был полным и почти у 30% — частичным. Продолжительность его составила в среднем около 5,5 мес. Около четверти пациентов в этом исследовании ранее получали терапию препаратами, воздействующими на белок, программирующий клеточную смерть (Programmed cell death protein 1 — PD-1) или его лиганд (PD-L1), которая является стандартным методом лечения пациентов с местно-распространенным или метастатическим раком мочевого пузыря. Ответы на эрдафитиниб отмечены в том числе у пациентов, ранее не отвечавших на терапию анти-PD-L1/PD-1.
Распространенными побочными эффектами у участников исследования были гиперфосфатемия, гипонатриемия, язвы и сухость во рту, чувство усталости, нарушение функции почек и печени, диарея, плохое формирование ногтей или их отделение от ногтевого ложа и т.д. Эрдафитиниб также может вызывать серьезные проблемы со зрением, включая воспаление конъюнктивы и роговицы, а также проблемы с сетчаткой. Пациентам рекомендуется периодически проверять зрение и уровень фосфатов в крови.
Статус ускоренного одобрения позволяет FDA утверждать лекарственные средства для лечения тяжелых состояний при наличии неудовлетворенных медицинских потребностей, используя данные клинических исследований, на основании которых предполагается клиническая польза для пациентов. Теперь Balversa также считается «прорывной терапией». Для подтверждения ее пользы необходимы дальнейшие клинические исследования, которые спонсор, компания Janssen Pharmaceutical, планирует провести.
Ранее FDA также одобрило набор тестов RGQ RT-PCR therascreen FGFR, разработанный QIAGEN Manchester, Ltd., для использования в качестве сопутствующей диагностики в рамках назначения препарата Balversa.
