Фармацевтическая компания BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN, NASDAQ) продолжает тестирование генной терапии гемофилии. Если FDA одобрит такую терапию, то BioMarin Pharmaceutical может полностью изменить ситуацию на рынке лечения опасного заболевания.
Гемофилия А, разработкой терапии которой занимается BioMarin Pharmaceutical, — заболевание крови, при котором в организме больного отсутствует фактор VIII, что приводит к невозможности свертывания крови при кровотечениях. Как итог, незначительная травма может привести к серьезным последствиям и даже смерти.
Генетическая терапия ValRox от BioMarin Pharmaceutical предполагает однократное введение функционального гена, который восстанавливает работу фактора VIII. Для сравнения, традиционное лечение в настоящее время предполагает еженедельное или более частое введение препарата, а стоимость ежегодной терапии может доходить до $200 тыс. в год. Это миллионы долларов в течение всей жизни (продолжительность жизни больных с гемофилией при получении лечения почти не отличается от общей в популяции).
BioMarin Pharmaceutical предлагает однократную терапию, продолжительность действия которой как минимум три года (согласно данным испытаний). По истечении этого времени у пациентов, которые участвовали в испытаниях, уровень фактора VIII в крови хоть и снизился, но находился на приемлемом уровне, который позволяет если не полностью предотвратить кровотечения, то хотя бы сделать их менее опасными для пациентов.
Тем не менее, терапия ValRox пока не получила одобрения, и одной из причин этого может быть постепенное снижение уровня фактора VIII. Однако генная терапия BioMarin Pharmaceutical перспективна и может стать решением для более чем 150 тыс. больных в США. Потому вероятность того, что препарат получит одобрение, сохраняется.
