Компания НАНОЛЕК объявила о завершении I этапа локализации препарата Хантераза® для лечения мукополисахаридоза II типа. Орфанные препараты и их производство – непростая тема с точки зрения фармакоэкономики. О перспективах направления в России и о векторах развития производства орфанных препаратов в интервью порталу «Новости GMP» рассказал исполнительный директор компании НАНОЛЕК Максим Стецюк.
На чем основана уверенность Нанолек в орфанной теме и желание развиваться в этом направлении?
Действительно, развитие орфанного направления фармацевтического бизнеса ранее несло значительные риски: учитывая небольшое количество пациентов, «настройку» программ государственной поддержки, обеспечить возврат инвестиций, вложенных в проекты по выводу дорогостоящих лекарственных препаратов для терапии орфанных (редких) заболеваний, было крайне сложно.
Расширение перечня ВЗН (высокозатратных нозологий) в 2019 году стало важным этапом этой работы. У производителей, по сути, появилась возможность локализовывать / производить продукты под потребности федеральной целевой программы.
Каковы на ваш взгляд основные проблемы в части производства орфанных препаратов? Как вы будете справляться с этими проблемами?
Задача государственного заказчика – по результатам конкурсных процедур осуществить закупку произведенного на территории Российской Федерации лекарственного препарата, применение которого обеспечит оптимальную схему терапии, а по возможности и экономию средств бюджета. Наша задача, как производителей, — обеспечить возможность для оптимизации процесса закупок лекарственных препаратов, предоставив альтернативные качественные продукты. Результатом станет экономия бюджетных средств и их потенциальное высвобождение для покрытия потребности в терапии новых высокозатратных нозологий.
Критически важными для развития орфанного направления мы считаем: внесение изменений в процедуры выпуска в обращение лекарственных препаратов, внедрение возможности ускоренной регистрации («регистрация под условием») и адаптация Правил надлежащей производственной практики, к особенностям производства орфанных лекарственных препаратов.
Например: серии выпущенного препарата, в связи со сложностью его производства, могут быть так малы, что следование правилам надлежащей практики может привести к ситуации, когда, при объеме серии в 500 флаконов и использовании 85 флаконов на полный анализ, из полученной серии придется изъять 255 флаконов, что приведет к удорожанию процесса производства, а указанное количество лекарственного препарата будет изъято из оборота. Получаются огромные дополнительные расходы, которые фактически «ложатся» на федеральный бюджет и их можно избежать.
На наш взгляд, сейчас между регулятором и индустрией выстроен эффективный диалог. Сейчас мы видим беспрецедентно большое внимание государства к пациентам с редкими заболеваниями и поэтому уверены, что дальнейшие шаги по совершенствованию регулирования производства и закупок орфанных препаратов будут сделаны в ближайшее время.
В 2019 году программа «7 высокозатратных нозологий» пополнилась ещё пятью пунктами. Предполагается, что и в дальнейшем передача орфанных нозологий от регионов на федеральный уровень продолжится. При этом проблема дефицита бюджета не теряет актуальности.
При сохранении тенденции расширения ВЗН дефицит может быть устранен двумя способами: выделение дополнительного финансирования и снижения стоимости закупок единицы лекарственного препарата. Что касается снижения стоимости закупок, это возможно в рамках конкурсных процедур.
В этой связи необходима государственная поддержка отечественных производителей, имеющих компетенции для вывода на рынок препаратов для терапии орфанных заболеваний. Такая поддержка особенно важна в подходах к ценообразованию на орфанные лекарственные препараты. Отечественный производитель должен быть уверен в том, что средства, полученные от вывода на рынок орфанных лекарств, будут достаточными для инвестирования в новые исследования и разработки.
Справка:
Мукополисахаридоз (МПС) II типа или синдром Хантера — это хроническое, прогрессирующее мультисистемное заболевание, связанное с ранней инвалидизацией и смертностью пациентов. Будучи тяжелым заболеванием, МПС II типа характеризуется серьезными нарушениями со стороны целого ряда систем органов и требует медицинской помощи по следующим направлениям: кардиология, неврология, пульмонология, психология и ортопедия. Ожидаемая продолжительность жизни пациентов, без терапии патогенетическими препаратами, не превышает двадцати лет; смерть наступает в результате обструкции дыхательных путей или сердечной недостаточности на фоне прогрессирующих неврологических симптомов.
Частота распространенности МПС II типа оценивается как 1:156000 — 1:140000 новорожденных. В Российской Федерации на 2019 год по данным федерального регистра лиц, страдающих жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, число пациентов с синдромом Хантера составляет 133 человека, из которых получают специализированную медицинскую помощь 108 пациентов. Согласно ФЗ №-323 статус редкого (орфанного) заболевания в РФ присваивается с распространенностью не более 10 случаев на 100 000 человек, из чего следует, что МПС II типа является редким заболеваниям. Кроме того, синдром Хантера включен в перечень высокозатратных нозологий (ВЗН) и финансируется за счет средств федерального бюджета. Потому как программа ВЗН подразумевает учет каждого пациента, то и бюджет программы фиксирован. Высокая стоимость препаратов для терапии редких заболеваний обусловлена узким кругом пациентов, потому лечение МПС II типа является дорогостоящим.
Число пациентов с синдромом Хантера, получающих ФЗТ, на территории Российской Федерации составляет 108 человек. По оценкам экспертов, отечественное производство препарата на биофармацевтическом комплексе НАНОЛЕК в Кировской области поможет уменьшить финансовую нагрузку на федеральный бюджет (стоимость применения идурсульфазы бета, по сравнению с существующим на сегодняшний день методом ферментозаместительной терапии, более чем на 20% меньше) и обеспечит бесперебойное наличие лекарства для российских пациентов. На сегодняшний день завершен первый этап локализации производства на территории РФ, процессы поэтапного трансфера технологии и окончательной локализации производства препарата планируется завершить к 2020 году. Использование препарата сопровождается экономией бюджетных денежных средств в размере 7 377 746 руб. в год в сравнении с альтернативной терапией (в расчете на одного пациента). С учетом временного горизонта в 5 лет эта сумма достигает 36 888 730 руб. При полном переходе на препарат ХАНТЕРАЗА® экономия бюджетных средств для системы здравоохранения составит 796 845 270 руб. за 5 лет.
