В заявлении, опубликованном Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) 6 августа, Питер Маркс, директор Центра по оценке и исследованию биологических продуктов (CBER) ведомства, заявил, что FDA расследует факт возможной манипуляции данными, представленными в заявке, поданной на регистрацию нового биологического препарата (Biologics License Application, BLA) – генной терапии Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) компании Novartis.
Zolgensma была разработана AveXis, Inc., которая была приобретена Novartis за 8,7 млрд долларов США в апреле 2018 года. Генная терапия была одобрена в мае прошлого года для лечения детей в возрасте двух лет и младше с редкой, тяжелой формой спинально-мышечной атрофии, вызванной мутацией в гене SMN1. Генная терапия считается самым дорогим лекарством в мире стоимостью 2,1 млн долларов.
По словам Маркса, AveXis проинформировал FDA 28 июня, что некоторые неклинические данные, включенные в BLA для Zolgensma, были подтасованы.
«FDA тщательно изучает сложившуюся ситуацию и сохраняет уверенность, что Zolgensma должна остаться на рынке. Из большого количества представленной информации, рассмотренной агентством, наши опасения в настоящее время касаются лишь небольшой части данных о тестировании продукта, которые содержались в заявке на маркетинг», — отметил Маркс.
Маркс также сказал, что AveXis был осведомлен о манипулировании данными «до того, как FDA одобрило продукт, но не сообщил об этом до того, как продукт был одобрен». Он также предупредил, что компания может быть подвергнута наказанию в рамках гражданского иска или уголовного преследования.
Согласно меморандуму Уилсона Брайана, директора Управления тканей и передовых методов лечения, AveXis была осведомлена о манипулировании данными еще 14 марта 2019 года, более чем за два месяца до утверждения BLA. В документе Брайан отмечает, что эти данные «имели решающее значение при описании сопоставимости» версий генной терапии, применяемых в фазах I и III клинических испытаний. Брайан отмечает, что у него «нет оснований полагать», что любые другие данные, представленные в BLA, были изменены, и что «нет никаких доказательств того, что клинические данные пациента подверглись подтасовке».
Узнав о манипулировании данными, FDA провело инспекцию объекта AveXis в Сан-Диего, штат Калифорния, и передало компании отчет, содержавший свидетельства, как минимум, о пяти нарушениях, включая неспособность тщательно проанализировать расхождения в необъяснимых данных, неполные лабораторные записи и несоблюдение требований при реализации процедуры лабораторных испытаний.
