Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Turalio (пексидартиниб) для лечения взрослых пациентов с симптоматической теносиновиальной гигантоклеточной опухолью, ассоциированной с тяжелым заболеванием или функциональными ограничениями, при которой не удается достичь улучшения состояния пациентов хирургическим вмешательством. Заявку на Turalio подала японская фармацевтическая компания Daiichi Sankyo. FDA рассматривал заявку на Turalio в приоритетном порядке после присвоения статуса «прорывной терапии» и «орфанного препарата».
Теносиновиальная гигантоклеточная опухоль по своему характеру, может быть злокачественной и доброкачественной. По месту локации патологическое образование чаще диагностируется на костях черепа, в костной структуре челюсти, в суставах, в особенности в пальцах ног и рук, в хрящевых структурах, к которым подходит большое количество сухожилий.
Turalio был одобрен на основании данных международного клинического исследования фазы III ENLIVEN, в котором приняли участие 120 пациентов. 38% пациентов, получавших Turalio, достигли заданного показателя по сравнению с отсутствием ответа в группе плацебо. Частота полного и частичного ответа составила 15% и 23% соответственно. Среди побочных эффектов, зафиксированных у пациентов, принимающих Turalio, наблюдались увеличение лактатдегидрогеназы, аспартатаминотрансферазы, потеря цвета волос, увеличение аланинаминотрансферазы и повышенный уровень холестерина.
«Теносиновиальная гигантоклеточная опухоль значительно влияет на качество жизни пациента. Хирургия является основным вариантом лечения данного заболевания, но некоторые пациенты не могут быть прооперированы, из-за чего опухоли могут рецидивировать, даже после соответствующего курса лечения. Turalio – первая одобренная FDA терапия для лечения этого редкого заболевания», — отметил Ричард Паздур, директор Онкологического центра передового опыта FDA и исполняющий обязанности директора Управления гематологии и онкологических препаратов в Центре оценки и исследований лекарственных средств FDA.
