Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило ранее отклоненный препарат по лечению мышечной дистрофии Дюшенна от компании Sarepta Therapeutics.
Терапия, называемая Vyondys 53, одобрена для лечения примерно 8% пациентов с болезнью Дюшенна, чье заболевание лабораторно подтверждено мутацией гена дистрофина, приводящей к пропуску экзона 53. Для определения этой мутации также был зарегистрирован диагностический тест – первый скрининговый тест для пациентов с данным заболеванием.
В клинических испытаниях препарат «Сарепты» вызвал небольшое увеличение важного мышечного белка, называемого дистрофином, который обычно отсутствует у детей с Дюшенном, но пока еще компания не продемонстрировала, что Vyondys 53 может улучшить мышечную функцию или замедлить прогрессирование заболевания.
В августе этого года Sarepta заявила, что FDA отклонило Vyondys 53 из-за риска инфекций и токсического воздействия на почки, что наблюдалось в экспериментах на животных. При этом в заявлении об одобрении FDA, опубликованном 12 декабря, ничего не говорится о предыдущем отклонении. В свою очередь Sarepta сообщила, что подала апелляцию в FDA и в конечном итоге разрешила нерешенные вопросы агентства.
Vyondys 53 является вторым препаратом для мышечной дистрофии Дюшенна, разработанный Sarepta. Предыдущий препарат Exondys 51, применяется для лечения заболевания, вызванного мутацией дистрофина, связанного с пропуском экзона 51. Препарат дозируется в зависимости от веса пациентов и может стоить более 1 миллиона долларов в год.
