Капли для Америки

0
73

Крупнейший в мире фармацевтический рынок перестаёт быть недостижимой мечтой отечественных производителей. Компания «Митотех» сделала то, что до сих пор не удавалось другим, — вывела свой продукт на финальную стадию клинических исследований в США. Как поиск средства для вечной молодости привёл его создателя за океан?

Созданный академиком Владимиром Скулачёвым «Митотех» выполнил задачи стратегии «Фарма-2030» задолго до её утверждения. Сначала компания разработала формулу уникального антиоксиданта, затем вывела на рынок серию препаратов на его основе. А теперь подошла к достижению самой заманчивой цели любого фармпроизводителя — выходу на рынок, где продаётся 40 % всех лекарств в мире. Недавно в Соединённых Штатах началась последняя фаза клинических исследований одного из препаратов «Митотеха». Если результат будет положительным, то американское Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) зарегистрирует препарат и разрешит его продажу. Так близко к самому богатому фармрынку не удавалось подойти никому из отечественных производителей. 

Положительный заряд 

Чтобы оказаться в этой точке, биохимик Владимир Скулачёв изучал окислительные процессы в клетках живых организмов в течение полувека. В начале 1970-х он вместе с коллегами из Института физико-химической биологии имени Белозерского (подразделение МГУ) экспериментально доказал, что мембраны митохондрий имеют отрицательный электрический заряд и положительно заряженные ионы могут свободно проникать в клетки. Это свойство учёный решил использовать для борьбы со свободными радикалами — производными окислительных процессов в митохондриях, из-за которых стареют и гибнут клетки. Скулачёв синтезировал молекулу, способную проникать через мембраны клеток и доставлять антиоксиданты прямо к точке образования свободных радикалов. Учёный считал, что, нейтрализовав активные формы кислорода, можно бороться со старением организма на клеточном уровне. 

Молекулу назвали в честь первооткрывателя — «Ион Скулачёва» (в английском варианте Skulachev coenzyme Q, или SkQ). Сын академика и гендиректор «Митотеха» Максим Скулачёв говорит, что в мировой фармацевтике есть только один используемый аналог, в сравнении с которым «Ион Скулачёва» более эффективен.

В МГУ заслуг создателя молекулы не умаляют, но напоминают, что разработки «Митотеха» — это общеуниверситетское достижение. «К работе над проектом привлекались научные группы разных факультетов. А наличие в университете лабораторий и специалистов, долгое время занимавшихся изучением митохондриальных функций, позволило довольно быстро провести большой объём работы», — говорит доцент факультета биоинженерии и биоинформатики МГУ Борис Фенюк. 

Надёжная альма-матер

Университет же помог Скулачёву привлечь средства на развитие технологии: в начале 2000-х в идею лекарства против старения поверил член попечительского совета МГУ Олег Дерипаска. Сначала он предоставил гранты, а затем стал инвестором проекта. 

Предприниматель поддерживал исследования Скулачёва до конца нулевых. За эти годы учёный нашёл для SkQ практическое применение. Исследования показали, что созданный на его основе препарат помогает сохранять зрение подопытным животным с возрастной дистрофией сетчатки. Тогда учёный решил сосредоточиться на разработке лекарства от возрастных глазных болезней, прежде всего так называемого синдрома сухого глаза. 

«SkQ был задуман как средство против старения, но, чтобы вывести на рынок лекарство, нужно проводить исследования по конкретному заболеванию. Мы пошли по этому пути: рассчитываем сначала зарегистрировать вещество как „обычное“ лекарство и собрать статистику применения препарата. Возможно, сумеем доказать, что он замедляет старение», — рассказывает Максим Скулачёв. 

Во время кризиса 2008 года, столкнувшись с проблемами в основном бизнесе, Олег Дерипаска вышел из проекта. Разработчики остались без инвестиций, и многие на рынке решили, что проект доживает последние дни. Но со стороны альма-матер снова пришла неожиданная помощь. На очередной презентации проекта в МГУ присутствовал Анатолий Чубайс, и доклад Скулачёва привлёк его внимание. Глава «Роснано» помог исследователям привлечь нового частного инвестора, а затем в проект вложилась возглавляемая им госкорпорация. Общие инвестиции составили около 1,5 млрд рублей. На эти деньги Скулачёвы провели клинические исследования препарата, наладили производство базовой субстанции SkQ и готовой продукции в виде глазных капель «Визомитин». Летом 2012 года «Митотех» продал первую партию из 2 тыс. упаковок лекарства. Сейчас за год продаётся более 2 млн упаковок. 

Вызов на миллиард

Чтобы продолжать клинические исследования и разработать на базе SkQ новые препараты от возрастных болезней, «Митотеху» требовались более значительные средства, чем можно было привлечь в России. Скулачёв выбрал многообещающую, но и труднодостижимую цель — выход на американский рынок, где на разработку фармпрепаратов тратится 80 млрд долларов в год. 

«Наш план заключается в том, чтобы вывести SkQ на рынок, например в виде глазных капель. Это должно принести достаточно денег, чтобы развернуть последующую клиническую программу по другим препаратам на его основе», — объясняет Скулачёв-младший. 

Офтальмология одно из самых дорогих направлений исследований в США наряду с онкологией, лечением болевых синдромов и ещё несколькими. Клинические исследования обошлись «Митотеху» в 50 млн долларов. Доклиническую фазу и первые две стадии профинансировало «Роснано». Но на третью стадию исследований нужны были ещё 30 млн долларов — «Митотеху» требовался новый инвестор. Им стала сингапурская фармкомпания Essex Bio. Долю в проекте она не получила, но договорилась о части прибыли от будущих коммерческих продаж капель. Сингапурцев  вдохновил успех другого препарата от синдрома сухого глаза — Xiidra, запущенного в Штатах японской компанией Takeda. 

Многообещающее начало 

До реального рыночного успеха российским биотехнологам предстоит долгий путь, предсказывают эксперты. На третьей фазе производителю необходимо доказать эффективность препарата. Исследования могут повторяться несколько раз, и нет гарантии, что результат будет достигнут в течение ближайшего года, полагает руководитель научной экспертизы фармацевтического фонда «Инбио Венчурс» Илья Ясный. Даже если «Митотех» получит одобрение FDA, потребуется не меньше 100 млн долларов инвестиций, чтобы препарат попал в страховые программы или аптечные сети, добавляет гендиректор биотехнологической компании «Микромир» Александр Зурабов. 

Американский рынок не только самый ёмкий, но и самый конкурентный (см. «Памятка для амбициозных»). Для успеха на нём нужны большие инвестиции и технологии, способные соперничать с инновациями мировых фармгигантов, предупреждают наблюдатели.

Тем не менее сейчас у российского препарата всего два конкурента в Штатах  (правда, ещё пять находятся на стадии клинических исследований). И «Визомитин» на хорошем счету: недавно научный журнал Review of Ophthalmology написал*, что синдромом сухого глаза страдают 16 млн американцев, и с каждым годом их число растёт. Среди препаратов против этого заболевания наряду с инновациями фармгигантов издание указало и российскую разработку. 

На рынке опыт «Митотеха» уже называют «беспрецедентным прорывом для российской фармотрасли». «Ни одна российская фармкомпания до сих пор не доходила в Америке до третьей стадии клинических исследований», — объясняет Ясный. В «Митотехе» руководствуются пословицей «у страха глаза велики» и считают свои притязания на кусок американского рынка вполне обоснованными.