Экспертный совет фонда «Круг добра» рассмотрит включение муковисцидоза в список заболеваний для финансирования. Такое решение было принято по итогам круглого стола «Поддержка пациентов с редкими заболеваниями в России: итоги прошедшего года и планы на будущее» в медиацентре «Российской газеты».
Представители государства, врачебного и пациентского сообщества обсудили перспективы расширения государственной поддержки, в первую очередь, детей с тяжелыми неизлечимыми болезнями. Одной из ключевых тем стали критерии включения орфанных патологий и методов лечения в список для последующего финансирования из средств недавно созданного фонда «Круг добра». Родителей детей с муковисцидозом пообещали обязательно услышать и рассмотреть вопрос включения в список финансирования патогенетическую терапию этой болезни.
По словам главного внештатного специалиста по медицинской генетике Минздрава России, директора «Медико-генетического научного центра имени академика Бочкова» Сергея Куцева, сегодня в России около 2% населения, или около 3 млн человек, живут с редкими заболеваниями, причем у 400 – 500 тыс. они протекают тяжело, приводят к инвалидизации или ранней смерти. Одним из решений проблемы, по мнению эксперта, является повышение ранней диагностики с целью назначения своевременного лечения.
Директор Департамента медицинской помощи детям и службы родовспоможения Минздрава РФ Елена Байбарина отметила, что несмотря на то, что не для всех орфанных болезней есть лечение, там, где оно есть, в том числе патогенетическое, оно должно быть доступным, и регистр таких патологий ведется министерством здравоохранения РФ. Создание фонда «Круг добра» не снимает с регионов ответственность за лекарственное обеспечение, эта инициатива поможет расширить число пациентов, получающих терапию, за счет перераспределения средств, подчеркнула Байбарина.
В настоящее время фонд завершает подготовительный этап работ. Уже состоялись первые заседания его экспертного и попечительского совета. Перечень заболеваний и терапий для финансирования за счет его средств находится на стадии формирования.
По словам председателя правления фонда «Круг добра» Александра Ткаченко, полномочия по формированию списка болезней принадлежат экспертному совету, куда входят главные специалисты. И они готовы рассматривать все заболевания, для которых существует патогенетическое лечение. Он также отметил, что одна из редких болезней, которая должна быть рассмотрена – это муковисцидоз.
«Мы никого не забудем. Ответом на обращения пациентов станет наша непосредственная работа», — подчеркнул глава фонда.
Муковисцидоз – это одна из наиболее частых редких патологий. В России около 4 тыс. пациентов живут с этим диагнозом, и большинство из них – дети. Из-за отсутствия современного лечения до взрослого возраста доживает лишь 25%, в то время как в Европе и США их 50-70%. Помогает этому патогенетическая терапия, которая позволяет изменить течение заболевания.
Профессор, заведующая научно-клиническим отделом муковисцидоза «Медико-генетического научного центра имени Бочкова» Елена Кондратьева, сообщила, что эта патогенетическая, или таргетная терапия помогает на 40% снизить число легочных обострений, на 50% – число госпитализаций, на 40% – курсов антибиотиков, повышает функцию легких, снижает потребность в кислородотерапии. Но самое главное – увеличивает продолжительность жизни более чем на 20 лет при своевременном начале лечения.
Председатель правления Всероссийского общества редких (орфанных) заболеваний Ирина Мясникова отметила, что сегодня обеспечение пациентов с муковисцидозом патогенетической терапией за счет средств регионов ограничено возможностями региональных бюджетов, а включение в федеральную программу высокозатратных нозологий невозможно из-за условия отсутствия влияния на бюджет. Единственным шансом получить такое лечение хотя бы детям, по словам эксперта, – включение муковисцидоза и патогенетической терапии в перечень для лекарственного обеспечения препаратами за счет средств фонда «Круг добра».
Редкими (орфанными) заболеваниями являются заболевания, которые имеют распространенность не более 10 случаев заболевания на 100 тыс. населения. По разным оценкам сегодня описано от 6 тыс. до 7 тыс. таких патологий. Большинство них неизлечимы, являются хроническими и требуют пожизненной терапии.
