Десять фармацевтических компаний, среди которых Biogen, Janssen, Novartis, Pfizer и Takeda, объединятся с американским FDA, Национальными институтами здравоохранения (NIH) и пятью некоммерческими организациями для ускорения разработок методов генной терапии для лечения редких наследственных заболеваний, сообщает FDA.
Регулятор отмечает, что хотя существует более 7 тыс. редких заболеваний, FDA одобрило только две генных терапии для лечения наследственных заболеваний. Деятельность нового консорциума Bespoke Gene Therapy Consortium (BGTC) будет направлена на изменение этой ситуации. BGTC призван «оптимизировать и упростить» процесс разработки генной терапии.
«Самые редкие заболевания вызваны дефектом одного гена, на который потенциально может быть нацелена индивидуальная или «сделанная на заказ» терапия, которая исправляет или заменяет дефектный ген, — отметил директор NIH доктор Фрэнсис С. Коллинз. — «В настоящее время существуют значительные возможности для улучшения сложного процесса разработки генной терапии, которые ускорит научный прогресс и, что наиболее важно, принесут пользу пациентам за счет увеличения числа эффективных генных терапий».
«Цель BGTC — упростить, ускорить и удешевить проведение индивидуальной генной терапии, чтобы побудить большее количество компаний инвестировать в это пространство и предоставлять лечение пациентам», — сказал исполняющий обязанности директора Национального центра развития трансляционных наук (NCATS) Национального института здоровья Джони Раттер.
FDA отмечает, что основная цель BGTC — улучшить понимание базовой биологии общего вектора доставки генов, известного как аденоассоциированный вирус (AAV). Исследователи изучат биологические и механистические этапы, связанные с производством вектора AAV, векторной доставкой генов в клетки человека и тем, как терапевтические гены активируются в клетках-мишенях. Эти результаты предоставят важную информацию для повышения эффективности производства векторов и увеличения общего терапевтического эффекта генной терапии AAV.
Для улучшения и ускорения процессов производства и производства генов и векторов программа BGTC разработает стандартный набор аналитических тестов для применения в производстве вирусных векторов, созданных исследователями консорциума. Такие тесты могут быть широко применимы к различным методам производства и сделать процесс разработки генной терапии для очень редких состояний намного более эффективным.
NIH и частные партнеры предоставят финансирование в размере около $76 млн в течение пяти лет для поддержки проектов, финансируемых BGTC. В частности, среди них будет клиническая программа из четырех-шести испытаний, каждое из которых будет посвящено разным редким заболеваниям.
