За последние десятилетия многие страны смогли уйти от патернализма старой модели взаимодействия врача/государства и больного благодаря появлению пациентских общественных организаций. Их голос, а вернее голоса тех, кого они объединили, становится все слышнее, а роль – заметнее. Сегодня они принимают активное участие в решении многих вопросов здравоохранения наравне с врачами, учеными и чиновниками.
О том, что сегодня волнует пациентов и пациентские организации, рассказывает Ирина Мясникова, сопредседатель Всероссийского союза общественных объединений пациентов, председатель правления Всероссийского общества редких (орфанных) заболеваний.
У большинства пациентов с редкими заболеваниями (а это 1-2% от всего населения нашей страны) только у части нозологий есть какое-то лечение. Поэтому в большинстве случаев больные получают только симптоматическую поддерживающую терапию. Это люди, которые живут надеждой, что препараты появятся в ближайшем будущем. Да, с каждым днем список таких препаратов расширяется. Но, увы, это происходит за рубежом. Поэтому для нас ударом было сообщение, что многие компании прекращают клинические исследования по новым препаратам.
Мы всегда подчеркиваем, что орфанные заболевания находятся на переднем крае науки, выступая определенным драйвером. Ведь после проведенных клинических исследований принцип действия инновационных препаратов тиражируется, и появляются лекарства для широко распространенных заболеваний.
Кто-то может сказать, что спасением станут дженерики. Но орфанные заболевания многофакторные, полиорганные, и заменить инновационный препарат дженериком слишком сложно.
Во второй половине 2023 года планируется расширение неонатального скрининга, в том числе на СМА (спинальная мышечная атрофия). Это значит, что число детей с этим заболеванием возрастет, крайне важно, чтобы необходимые препараты были в наличии, так как эти пациенты не могут ждать. Генотерапевтические препараты готовятся индивидуально, на это нужно время. Очень поможет то, что препараты разрешили ввозить в импортной упаковке. Раньше от полугода до девяти месяцев после регистрации уходило на то, чтобы дождаться, пока упаковку напечатают. И то, что сегодня разрешен параллельный импорт, тоже позволяет выиграть время.
Остро стоит проблема не с детьми, а со взрослыми. В конце прошлого года говорили о том, что будет принято решение по их обеспечению препаратами. По-прежнему, если человек переходит 18-летний рубеж, препаратом его не обеспечивают. Но разве люди перестают в этом нуждаться? Таких больных в регионе один-два человека, закупка лекарств нецентрализованная, поэтому препарат оказывается намного дороже. Имена всех пациентов известны, и закупки можно централизовать, например, расширив полномочия «Круга добра».
Регуляторные органы нам говорят: скажите точно, сколько таких пациентов и какая у них потребность. Но о какой точности можно говорить, если не ведется регистр? Даже по программе высокозатратных нозологий существует только список пациентов с номером полиса и адресом проживания. Он не содержит сведений медицинского характера, оценки эффективности препаратов. Да, у общественных организаций есть информация о пациентах, но собирать сведения медицинского характера мы не можем. У врачей нет на это времени. Поэтому нужны специальные штатные единицы в системе здравоохранения. Без регистра мы не можем двигаться дальше.
Я считаю, что нужно думать о будущем. То, что есть фонд «Круг добра», – это замечательно, но это лишь дополнительная возможность для пациентов получать лечение, как сказано в указе президента. Фонд не может подменять собою государство. Он может стать драйвером инновационных методов лечения, а дальше закупку препаратов, которые показали свою эффективность, государство должно брать на себя. Если количество пациентов будет увеличиваться и фонд исчерпает свои возможности, что нас ждет дальше? Сейчас сложное время, но нужно думать и говорить о будущем.
