Промежуточный анализ данных по экспериментальному препарату Eplontersen компании AstraZeneca и ее партнера Ionis Pharmaceuticals показал, что лекарственное средство достигло основных целей на третьей стадии исследования у пациентов с наследственной транстиретин-опосредованной амилоидной полинейропатией (ATTRv-PN), сообщает Reuters.
По данным AstraZeneca, это заболевание, которым страдают около 40 тысяч пациентов во всем мире, приводит к повреждению периферических нервов с нарушением двигательных функций в течение пяти лет после постановки диагноза. Без лечения людей с этим диагнозом, как правило, ждет летальный исход в течение 10 лет.
Препарат предназначен для снижения выработки транстиретина или белка TTR. Ограничение TTR снижает накопление амилоидных отложений в периферических нервах и различных органах.
В отдельном исследовании на поздних стадиях Eplontersen также тестируется в терапии транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии (ATTR-CM), которая является прогрессирующим состоянием, приводящим к прогрессирующей сердечной недостаточности и смерти в течение четырех лет после постановки диагноза. По оценкам AstraZeneca, во всем мире насчитывается от 300 до 500 тысяч пациентов с этим заболеванием.
AstraZeneca согласилась выплатить американской Ionis $200 млн авансом, до $485 млн в виде условных платежей после одобрения регулирующими органами, а также до $2,9 млрд в виде промежуточных платежей, связанных с продажами.
На прибыльной сфере лечения ATTR сосредоточены несколько компаний. Ранее Alnylam Pharmaceuticals получила первое одобрение в США на терапию ATTR, когда в 2018 году вывела на рынок Onpattro. У Pfizer также есть препараты для лечения кардиомиопатии ATTR под торговыми марками Vyndaqel и Vyndamax, общий объем продаж которых в прошлом году составил более $2 млрд, включая $909 млн в США.
