Фонд «Круг добра» закупил первую партию препарата «Мараликсибат» для терапии синдрома Алажилля, говорится в сообщении в телеграм-канале фонда.
Синдром Алажилля – это редкое генетическое заболевание, которое встречается с частотой один к 70 тысячам – один к 30 тысячам новорожденных. «Дети с синдромом Алажилля страдают мучительным кожным зудом, может наблюдаться задержка развития, частые переломы костей, нарушение зрения, сна, свертываемости крови, постоянная усталость и боли», – говорится в сообщении фонда. Если вовремя не диагностировать заболевание, пациенту грозит цирроз печени и ее трансплантация.
Терапия приводит к уменьшению пула желчных кислот за счет ингибирования энтерогепатической циркуляции, снижению их токсического воздействия на печень и улучшению холестаза, значимо улучшая исходы и выживаемость пациентов, говорится в публикации фонда.
Поставки препарата осуществляет компания «ФармаМондо». Лекарство уже прибыло в Удмуртию, Ханты-Мансийский автономный округ и в Ульяновск. Ожидаются поставки препарата в Санкт-Петербург, Нижний Новгород, Саратов и Саратовскую область, Моршанск Тамбовской области и в Ярославскую область.
