В 2025-2026 годах на рынке может появиться российский аналог самого дорогого в мире препарата «Золгенсма», который применяют для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Об этом сообщают «Известия» со ссылкой на главного специалиста по медицинской генетике Минздрава РФ Сергея Куцева.
«Что касается сложных препаратов, Biocad разработал аналог „Золгенсмы” и уже объявил, что начинает клинические испытания. В доклинике он показал себя хорошо», – заявил Куцев.
Как он отметил, продолжаются поставки в Россию зарубежных лекарств для лечения редких заболеваний, входящих в перечень фонда «Круг добра».
«По орфанным заболеваниям ни одна компания не прекратила и не собирается, насколько я знаю, прекращать поставку лекарств, потому что речь идет о здоровье детей», – сказал Сергей Куцев.
Компания Biocad подала заявку в Минздрав на КИ российского лекарства от СМА, стало известно ранее.
СМА – редкое генетическое заболевание, происходящее в результате мутации гена выживаемости двигательных нейронов 1 (SMN1), когда белок вырабатывается в недостаточном количестве или совсем не вырабатывается. Этот белок обеспечивает функции двигательных нейронов, управляющих движением мышц.
У детей спинальная мышечная атрофия встречается примерно один раз на 7000 новорожденных. Это самая частая причина генетически обусловленной детской смертности. Для лечения заболевания применяют препараты «Спинраза» и «Золгенсма» (самый дорогой препарат в мире – один укол стоит около $2,125 млн).
В ФМБА ранее заявили о готовности сделать аналог «Золгенсмы» – самого дорогого лекарства в мире.
