Немецкая биотехнологическая компания Sirana Pharma GmbH заключила соглашение о совместных исследованиях с Pfizer Inc., чтобы исследовать потенциальную идентификацию и проверку новой концепции лечения редкого заболевания костей, несовершенного остеогенеза (НО). Это состояние, также называемое болезнью хрупких костей, болезнью «хрустального человека», сейчас не имеет одобренных лекарств, сообщает европейский сайт новостей биотехнологий Labiotech.eu.
Sirana Pharma специализируется на разработке методов лечения неудовлетворенных медицинских потребностей при заболеваниях мышц и костей. В рамках сотрудничества будет использоваться подход компании Sirana к нацеливанию на микроРНК (миРНК), который направлен на существенное регенеративное восстановление пораженной мышечной и костной ткани.
«Сочетание нового подхода Sirana к нацеливанию микроРНК и многолетнего опыта ее основателей в области заболеваний опорно-двигательного аппарата и механизмов заболеваний с опытом и компетенциями Pfizer позволит Sirana оперативно оценить свои кандидаты в лекарства для лечения этого редкого заболевания и определить потенциальных кандидатов для дальнейшего развития», – сказал генеральный директор Sirana Pharma GmbH Майкл Кринг.
Несовершенный остеогенез, также известный как болезнь ломкости костей, представляет собой генетическое заболевание, вызывающее слабые кости, которые легко ломаются в дополнение к другим симптомам. Существует несколько форм НО, и, хотя лечения нет, с симптомами НО можно справиться с помощью здорового образа жизни, лекарств или хирургического вмешательства.
По данным Национального института артрита, скелетно-мышечных и кожных заболеваний, это состояние является генетическим или наследственным заболеванием, при котором кости легко ломаются, часто без очевидной причины или травмы. Симптомы могут варьироваться от легких (с несколькими переломами) до тяжелых (со многими медицинскими осложнениями).
Существует более восьми типов заболевания, и те, у кого есть семейный анамнез, подвергаются большему риску из-за аномального гена, переданного от одного или обоих родителей.
Компания Sirana Pharma, базирующаяся в Мюнхене, занимается разработкой первых в своем классе молекул для лечения саркопении – возрастной мышечной слабости – и несовершенного остеогенеза – наследственной ломкости костей (показание для орфанных препаратов).
