Европейская комиссия выдала условное регистрационное удостоверение генной терапии Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) для взрослых пациентов с тяжелой формой гемофилии А, сообщает компания – производитель препарата BioMarin. Также средство получило статус орфанного препарата в ЕС.
Терапия BioMarin доставляет в организм функциональный ген, предназначенный для того, чтобы помочь организму вырабатывать белок под названием фактор VIII самостоятельно (у людей с гемофилией A этот белок не вырабатывается). Цена препарата в Европе составит около 1,5 млн евро.
Планируется, что сначала препарат BioMarin будет продаваться в Германии, где компания рассчитывает начать его коммерческое распространение в четвертом квартале этого года. Первыми пациентами могут стать 600-700 человек. Далее компания рассчитывает привлечь 500-600 пациентов во Франции, а затем перейти на рынки Италии и Испании, других стран ЕС, государств Ближнего Востока.
Гемофилия А – редкое истощающее заболевание, поражающее примерно 0,7 из 10 тысяч человек в ЕС. Лекарства, разрешенные в настоящее время для лечения гемофилии А, в основном содержат фактор VIII для замены отсутствующего белка. Доступные методы лечения требуют одной или нескольких инъекций в неделю (или в месяц), которые нужно вводить на протяжении всей жизни.
Roctavian – первая генная терапия для лечения гемофилии А. Действующее вещество Roctavian, valoctocogene roxaparvovec, основано на вирусе, который содержит ген фактора VIII; после введения пациенту в виде разовой инфузии ожидается, что он перенесет ген фактора VIII в клетки печени, что позволит им вырабатывать недостающий фактор VIII. Это помогает крови легче сворачиваться и сокращает количество кровотечений. Пока неизвестно, как долго длится лечебный эффект от этой разовой инфузии у отдельного пациента. Устойчивый положительный эффект лечения в течение двух лет после однократной инфузии был зарегистрирован примерно у 100 пациентов в основном исследовании. У нескольких пациентов эффект продлился до пяти лет.
