Bluebird Bio сообщила, что регулирующий орган здравоохранения США отменяет частичное клиническое приостановление исследований генной терапии компании для лечения серповидно-клеточной анемии, пишет Reuters.
Решение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) положило конец годичной приостановке будущих исследований и паузе в зачислении на текущие исследования lovo-cel после одного случая стойкой анемии у пациента.
Этот шаг также сигнализирует о более благоприятной нормативно-правовой среде для клеточной и генной терапии после серии клинических проверок со стороны регулятора за последние несколько лет, сказал аналитик SVB Securities Мани Форохар.
Bluebird заявила, что ее исследование показало, что пациенты с хронической анемией имели генетическую черту, называемую альфа-талассемией. Такие пациенты будут исключены из будущих исследований препарата.
Серповидно-клеточная анемия приводит к нехватке здоровых клеток крови из-за серповидной формы эритроцитов вместо круглой и может вызывать такие осложнения, как инфекция, острый грудной синдром и инсульт.
Bluebird разрабатывает препарат в качестве потенциального одноразового средства для лечения расстройства, от которого страдают около 100 тысяч человек в Соединенных Штатах.
Терапия работает путем добавления гена к стволовым клеткам крови пациента, который может помочь организму вырабатывать антисерповидный гемоглобин.
Компания, которая ранее в этом году выразила сомнения в продолжении деятельности, работает над возобновлением регистрации и лечения пациентов в возрасте от 2 до 17 лет.
