Швейцарская Novartis сообщила о втором успешном испытании третьей фазы своего целевого ингибитора фактора B иптакопана, который претендует на то, чтобы стать пероральной альтернативой инъекционным методам лечения крайне редкого заболевания крови пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ).
ПНГ – редкое приобретенное заболевание, характеризующееся внутрисосудистым гемолизом и гемоглобинурией. Распространены лейкопения, тромбоцитопения, артериальные и венозные тромбозы, а также эпизодические кризисы. Для верификации диагноза используется флоуцитометрия. При ПНГ организм разрушает эритроциты, что приводит к анемии, усталости и в некоторых случаях к необходимости переливания крови. Подсчитано, что примерно 10-20 человек на 1 млн во всем мире живут с ПНГ. Заболевание может развиться в любом возрасте, но чаще диагностируется у людей 30-40 лет.
Результаты исследования APPOINT-PNH показали, что иптакопан обеспечивает «клинически значимое» повышение уровня гемоглобина у пациентов с ПНГ, которые ранее не получали инъекционные ингибиторы комплемента C5, такие как AstraZeneca/Alexion «Солирис» (экулизумаб) и «Ультомирис» (равулизумаб).
В исследовании значительная часть пациентов, получавших иптакопан (200 мг два раза в день), достигла клинически значимого повышения уровня гемоглобина на 2 г/дл или более по сравнению с исходным уровнем без необходимости переливания крови через 24 недели.
Более раннее исследование APPLY-PNH, о котором сообщалось в октябре, включало пациентов, которые все еще страдали от остаточной анемии, несмотря на предшествующее лечение антителами против C5. Оно показало, что иптакопан более эффективен, чем ингибиторы C5, в достижении целевого уровня гемоглобина.
Novartis намерена подать заявку на одобрение иптакопана регулирующими органами в следующем году.
Аналитики Jefferies ранее заявляли, что пиковый годовой объем продаж иптакопана может достичь $3,6 млрд США, если он будет одобрен для всех целевых показаний, среди которых, наряду с ПНГ, атипичный гемолитико-уремический синдром (аГУС) и редкие заболевания почек: С3-гломерулопатия (C3G) и идиопатическая мембранозная нефропатия (ИМН), пишет pharmaphorum.
