Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Skyclarys от Reata Pharmaceuticals для лечения редкого генетического заболевания – атаксии Фридрейха. Реализация лекарства может принести компании $400 млн к 2030 году, сообщает Reuters.
Атаксия Фридрейха – заболевание, которое вызывает прогрессирующее повреждение нервной системы. Со временем мышечная слабость усиливается и становится причиной инвалидизации и ранней смерти больного. По оценке Reata, в США этот диагноз выявлен у 5000 пациентов.
В ходе исследований у группы пациентов, принимавших препарат, наблюдалось улучшение неврологических функций, таких как речь и глотание, по сравнению с группой, получавшей плацебо.
Ранее FDA присвоило статус орфанного препарата (ODD FDA) лекарственному средству Benlysta (belimumab), В-клеточному ингибирующему моноклональному антителу, для потенциального лечения системного склероза. Это редкое аутоиммунное заболевание, которое вызывает атипичный рост соединительных тканей и может поражать опорно-двигательный аппарат, сердце, легкие, почки, кожу и другие органы.
