Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) должно прибегать к ускоренной процедуре одобрения лекарств, предназначенных для лечения редких (орфанных) заболеваний, даже в случае недостатка испытуемых. Процесс одобрения и выхода препарата на рынок не следует затягивать только из-за недостаточного количества добровольцев для исследований, заявил чиновник Питер Маркс, который возглавляет Центр оценки и исследований биологических препаратов.
Он подчеркнул, что концепция проведения рандомизированных клинических исследований нерациональна в случае, когда речь идет об орфанном заболевании. В пример он привел препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна от Sarepta Therapeutics, одобрение которого сильно затягивается по причине малого количества кандидатов, готовых принять участие в испытаниях. Компания, тем не менее, пытается добиться одобрения своей разработки по ускоренному пути FDA.
Также в отчете Маркса говорится, что процедура ускоренного одобрения FDA чаще всего применяется при изучении противоопухолевых препаратов. Американский чиновник уверен, что эту практику следует распространить на все орфанные препараты.
В начале 2023 года FDA отклонило ускоренное одобрение экспериментального препарата от болезни Альцгеймера производства Eli Lilly, поскольку компания не представила достаточно данных об испытаниях пациентов, которые лечились не менее года. Eli Lilly намерена подать заявку на полноценное одобрение.
