Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило статус ЛП в качестве потенциального одноразового генотерапевтического лечения мышечной дистрофии Дюшенна. В данный момент кандидат на генную терапию оценивается в КИ фазы I/II, ожидается, что первоначальные данные исследований будут представлены во второй половине 2023 года.
FDA присваивает статус Fast Track, чтобы облегчить разработку и ускорить рассмотрение новых терапевтических средств для лечения серьезных или опасных для жизни состояний и удовлетворения неудовлетворенных медицинских потребностей. FDA ранее присвоило RGX-202 статусы Orphan Drug и Rare Pediatric Disease Designations.
RGX-202 является потенциальным одноразовым терапевтическим средством AAV для лечения болезни Дюшенна и включает в себя оптимизированный трансген для нового микродистрофина и собственный вектор. В клинические исследования RGX-202 фазы I/II идет активный набор пациентов; ожидается, что первоначальные данные будут представлены во второй половине 2023 года.
«Статус Fast Track наряду с нашими возможностями для проведения КИ будет способствовать дальнейшему эффективному развитию RGX-202, – сообщил Кеннет Т. Миллс, президент и главный исполнительный директор Regenxbio, – RGX-202 является ключевой частью нашей стратегии 5×25, и мы с нетерпением ждем продолжения тесного сотрудничества с FDA и сообществом Дюшенна <..> Мы с нетерпением ждем сообщения о первых данных нашего клинического испытания RGX-202 во второй половине этого года».
