Инъекционный препарат Qalsody (тоферсен) от Biogen для лечения одной из форм бокового амиотрофического склероза (БАС) получил одобрение FDA, сообщается на сайте регулятора. Действие лекарства нацелено на редкую мутацию, которая наблюдается примерно в 2% из 6000 случаев БАС, диагностируемых в США ежегодно.
Предположительно, Qalsody снижает синтез белка SOD1. «Одобрение основано на снижении уровня нейрофиламентного света (NfL) в плазме крови, биомаркера аксонального (нервного) повреждения и нейродегенерации», – говорится в сообщении FDA.
Тем не менее эти данные – лишь «косвенное доказательство» непосредственного влияния препарата на состояние пациента, отметила руководитель отдела клинического развития Biogen Стефани Фрадетт. Для того чтобы оставаться на рынке, производителю в дальнейшем придется предоставить больше данных об эффективности Qalsody.
В 2022 году FDA одобрило препарат для замедления прогрессирования бокового амиотрофического склероза от Amylyx Pharmaceuticals. Средство представляет собой комбинацию общих соединений фенилбутирата натрия и таурурсодиола – они предотвращают преждевременную гибель нервных клеток в головном и спинном мозге.
