Как сообщает директор департамента разработки генотерапевтических препаратов компании Павел Гершович, ЛП созданы на основе аденоассоциированного вирусного вектора, на клинические испытания получены разрешения Минздрава РФ. Проведение клинических исследований лекарства от СМА может занять до трех лет.
«Терапия спинальной мышечной атрофии, гемофилии В, гемофилии А – у нас в данный момент R&D (исследования и разработки) закончены, прошли доклинические исследования, и пациенты в рамках клинических исследований уже получают эти препараты», – сказал он.
Разработка ЛП от гемофилии велась с 2018 года, объем инвестиций за этот период составил 1 млрд рублей. В ходе доклинических исследований, как отмечают в компании, была достигнута главная цель – препарат остановил кровотечение и восстановил процесс свертываемости крови. В будущем препарат может получить быструю («условную») регистрацию, так как является жизненно важным для пациентов.
Препарат от СМА под названием ANB-4 – это первое лекарство российского производства для лечения СМА. Препарат начали разрабатывать в 2018 году. В 2019 году проходили первые эксперименты по оценке его эффективности на животных.
