FDA разрешило применять препарат Voxzogo (восоритида) от BioMarin Pharmaceutical для лечения детей с ахондроплазией младше пяти лет. Ранее, с 2021 года, средство было разрешено к применению только в случае достижения пациентом возрасте пяти лет и старше. Об этом сообщается на сайте компании.
На данный момент Voxzogo является единственным одобренным для лечения ахондроплазии препаратом. Это генетическое заболевание, при котором нарушается процесс формирования костной ткани, приводящее к карликовости. Более ранний старт лечения позволит добиться лучшего результата, считают в BioMarin.
Расширение показания актуально для 800 американских семей с детьми с ахондроплазией младше пяти лет. При этом препарат был одобрен по «ускоренной» процедуре, и компании еще предстоит добиться его полного одобрения.
Примечательно, что в Европе Voxzogo одобрен для детей в возрасте от двух лет еще в 2021 году. В ЕС, как и в США, иного разрешенного метода лечения ахондроплазии нет.
