FDA второй раз предоставило статус орфанного ЛП разработке Priothera

0
546

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило орфанный статус препарату с МНН мокравимод компании Priothera, предназначенному для лечения больных лейкемией. Лекарство показано для повышения эффективности лечения пациентов с гематологическими злокачественными опухолями после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток за счет усиления реакции «трансплантат против лейкемии» – эффекта, когда клетки донорского костного мозга правильно распознают раковые клетки как чужеродные и запускают иммунный ответ.

После получения этого статуса биотехнологическая компания со штаб-квартирой в Дублине (Ирландия) получит право на налоговые льготы для проведения клинических испытаний в США и, если терапия будет одобрена, получит семь лет рыночной эксклюзивности по указанному показанию. Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток используется для лечения широкого спектра раковых заболеваний крови. Ежегодно в США регистрируется около 60 тысяч новых случаев лейкемии.

Это уже вторая заявка на получение статуса орфанного препарата для мокравимода компании Priothera. Первая, поданная в марте 2022 года, предназначалась для профилактики появления реакции «трансплантат против хозяина» у пациентов с острым миелоидным лейкозом, перенесших трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток.

«Эти два орфанных статуса подчеркивают двойной принцип действия мокравимода, который улучшает результаты лечения алло-гемопоэтических стволовых клеток при гематологических злокачественных опухолях, потенциально увеличивая выживаемость без лейкемии – реакцию „трансплантат против лейкемии” – и одновременно уменьшая повреждение тканей, вызванное болезнью „трансплантат против хозяина”», – заявил соучредитель и генеральный директор компании Priothera Флоран Грос.