CRISPR-генная терапия Casgevy (exagamglogene autotemcel) от компаний Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics одобрена в Европе для лечения серповидно-клеточной болезни и трансфузионно-зависимой бета-талассемии. Ранее для борьбы с теми же заболеваниями метод одобрили в Великобритании и США. Решение Европейской комиссии последовало за положительным заключением, принятым Европейским медицинским агентством (EMA) в декабре 2023 года.
Во всех трех регионах терапия одобрена для лечения пациентов в возрасте 12 лет и старше с рецидивирующими вазоокклюзивными кризами и пациентов с трансфузионно-зависимой бета-талассемией, которым требуется трансплантация гемопоэтических стволовых клеток. Компания Vertex заявляет, что последнее одобрение ЕМА делает доступным этот метод лечения для более чем 8000 пациентов.
Примечательно, что в то время как Vertex и CRISPR вольготно расположились на рынке генной терапии в Европе, в США компании вынуждены конкурировать с bluebird bio. У нее имеются две одобренные FDA генные терапии: Lyfgenia (lovotibeglogene autotemcel) и Zynteglo (betibeglogene autotemcel).