По мнению директора Центра оценки и исследований биологических препаратов Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) Питера Маркса, страны должны объединить усилия в области регулирования генной терапии, чтобы ускорить разработку таких методов лечения заболеваний и расширить доступ к ним. Такое мнение он озвучил, выступая на конференции Advanced Therapies в Лондоне.
По его словам, за последние несколько лет число одобренных FDA методов лечения, относящихся к клеточной и генной терапии, значительно выросло. Только в 2023 году агентство одобрило семь новых продуктов. В связи с этим в январе 2024 года FDA запустило пилотный проект, получивший название «Глобальное пилотное сотрудничество в области генной терапии» (Gene Therapies Global Pilot, CoGenT), который предполагает сотрудничество США с ЕС, Канадой, Японией и Швейцарией.
В первую очередь страны будут решать вопрос дороговизны генотерапевтических препаратов, которая объясняется малым количеством нуждающихся в них пациентов. В настоящее время в США проводится более 900 клинических испытаний в секторе клеточной и генной терапии. К 2025 году, как прогнозирует FDA, одобрения будут получать 10-20 продуктов клеточной и генной терапии в год.
На сегодняшний день существует более 30 методов клеточной и генной терапии, одобренных FDA с 2017 года, в том числе:
Лечение стволовыми клетками
- Zynteglo (2022)
- Skysona (2022)
- Casgevy (2023)
- Lyfgenia (2023)
Т-клеточная терапия
- Kymriah (2017)
- Yescarta (2017)
- Tecartus (2020)
- Breyanzi (2021)
- Abecma (2021)
- Carvykti (2022)
Генная терапия
- Luxturna (2017)
- Zolgensma (2019)
- Hemgenix (2022)
- Adstiladrin (2022)
- Vyjuvek (2023)
- Elevidys (2023)
- Roctavian (2023)
По информации Маркса, CoGenT дополняет проект Orbis (инициатива Центра передового опыта в области онкологии FDA), который обеспечивает основу для одновременной подачи заявок на одобрение онкологических продуктов в ряд стран, включая Австралию, Бразилию, Канаду, Израиль, Сингапур, Швейцарию и Великобританию.
