Проблемы лекарственного обеспечения взрослых пациентов с орфанными заболеваниями остаются и сложными, и актуальными. Их оптимальное решение часто находится на стыке взаимодействия органов власти, медицинского, фармацевтического и пациентских сообществ. Системным центром в сфере деятельности НКО по защите прав пациентов был и остается Всероссийский союз пациентов, инициирующий обсуждение темы воспроизведенных лекарственных препаратов, применяемых при терапии редких орфанных заболеваний.

Применение дженериков ‒ одна из причин беспокойства пациентов, не знающих о качестве и эффективности российских препаратов. Представители медицинского сообщества и НКО часто высказывают опасения, что воспроизведенный лекарственный препарат не прошел клинические исследования, которые в соответствии с законодательством предусмотрены лишь для биоаналогов.

«Сейчас более 100 орфанных заболеваний в РФ лечатся качественными препаратами. Нужно понимать, что воспроизведенные лекарственные препараты – это фактически химические формулы. К таким ЛП применяется более простая процедура регистрации. Нельзя сказать, что эти препараты не исследованы. Проводятся исследования биоэквивалентности и терапевтической эквивалентности. Поэтому когда мы говорим о понятии воспроизведенного лекарственного препарата, то должны объяснять, что это лекарственные препараты, которые имеют такой же качественный и количественный состав действующего вещества, как у оригинала. Пациенты часто замечают различия, которые существуют во вспомогательных веществах, которые указаны в инструкции, и у них возникают вопросы. И если вспомогательные вещества отличаются в воспроизведенном препарате от референтного, то, конечно, эти препараты будут дополнительно исследованы. Поэтому нужно понимать и медицинскому, и пациентскому сообществу, что никто не собирается применять препараты, которые не доказали свою эффективность. Важно сказать, что врач может назначать лекарственные препараты не только по международному непатентованному наименованию, но и по торговому наименованию, если для этого есть основания», ‒ говорит Наталья Смирнова, юрист первого класса, заместитель председателя Совета общественных организаций по защите прав пациентов при Федеральной службе по надзору в сфере здравоохранения по Санкт-Петербургу и Ленинградской области.

Отсутствие достоверной, проверенной информации у профессионального и пациентского сообщества – залог того, что любой новый препарат будет приниматься с крайней настороженностью, считают эксперты. Как уходить от эмоциональной составляющей, как бы она ни превалировала, к содержательной работе, анализу и сотрудничеству?

В свое время пациентское сообщество негативно и с большими опасениями отреагировало на появление препарата компании АО «Генериум», применяемого по показанию «гемофилия», так как ни о результатах клинических исследований, ни о самом ЛП не было данных. Именно тогда началось теперь уже многолетнее сотрудничество. Пациентское сообщество было вовлечено и в клинические исследования, в том числе в их дизайн. Так были сняты все острые вопросы, и сегодня Россия является единственной страной, где на одном предприятии производятся все три фактора свертываемости крови для лечения гемофилии.

«Когда мы говорим о лекарственном обеспечении, то имеем в виду уровень технологической готовности к сложным проектам. Сейчас как раз такой период, когда необходима консолидация усилий, особенно если речь идет о инновациях. Уже 16 лет мы работаем в тесном контакте с Союзом пациентов. Наша компания демонстрирует политику открытости и внимательно относится ко всем замечаниям пациентского сообщества – как к важному принципу соблюдения нашей стратегии, в основе которой заложен принцип „Ни одного препарата, сделанного из привезенной субстанции“. Да, это тяжелый путь, но время показало его правильность. Периодически возникали очень острые вопросы, и это помогало нам развиваться в правильном направлении, и в то же время мы понимали, что бизнес – это не только заработок, он должен быть полезен. В свое время мы выбрали для производства орфанную тематику, именно потому, что это высокотехнологичная сфера, на фоне которой все остальное не так сложно», ‒ говорит Дмитрий Кудлай, вице-президент АО «Генериум».

Практический опыт, который позволяет снять очень серьезное напряжение между появлением новых воспроизведенных препаратов и биоаналогов и их восприятием профессиональным и пациентским сообществом, существует.

Формирование пациентоориентированного подхода со стороны фармкомпаний, создание специальных информационных программ и для врачей, и для пациентов, сопровождающих выход лекарства на рынок, помогут снизить градус тревожности.

Создание фармкомпаниями специальных информационных программ, когда речь идет о статистике, реальной клинической практике, эффективности и безопасности препарата, стало актуальным требованием, которое озвучивают представители НКО. По мнению Юрия Жулева, сопредседателя Всероссийского союза пациентов, отторгать необходимость сбора и публичность такой информации – ошибочная стратегия.

«Если препарат вышел на рынок России, должны быть начаты наблюдательные исследования, копиться опыт применения, необходима открытость, в том числе в реализации системы фармаконадзора, в выявлении нежелательных явлений. У любого препарата они есть, это на самом деле норма, но просто должен быть анализ, насколько это серьезные последствия, насколько эффективен препарат, ‒ считает Юрий Жулев. ‒ Мы требуем пациентоориентированности от врачей, от органов власти. Я думаю, что этот подход должна реализовывать и фарминдустрия. Вполне возможно, мы, как достаточно активный член гражданского общества, организация, которую слышит и законодательная, и исполнительная власть, совместно со всеми заинтересованными лицами подготовим определенные поправки в законодательство, касающиеся информирования и согласия пациентов. В том числе дополнительных критериев при вводе воспроизведенных лекарственных препаратов в гражданский оборот и их регистрации».

Имеющийся у ВСП и АО «Генериум» опыт мог бы помочь другим компаниям, застраховав их от ошибок при выводе на российский рынок воспроизведенных лекарственных препаратов. Ситуация, сложившаяся вокруг препарата «Трилекса», который производит аргентинская компания Tuteur (ее дистрибьютор в России ‒ фармкомпания «Ирвин», а представитель ‒ ООО «Медицинская исследовательская компания»), говорит от обратном.

Более тысячи россиян с муковисцидозом и их законных представителей подписали коллективный отказ от «Трилексы» в направленном в ФАС письме. В нем говорится, что сообществу не предоставлены «полные и всесторонние» сведения об эффективности, безопасности и эквивалентности терапевтического эффекта аргентинского препарата, а опыт применения ЛП у детей от 6 до 10 лет вовсе отсутствует. Если оригинальный препарат «Трикафта» уже продемонстрировал свою эффективность, то эффективность «Трилексы» доказывается исследованием, инициированным самим производителем, и в нем приняли участие 11 взрослых пациентов. Пациенты подчеркивают, что не отказываются от препарата, но боятся последствий его применения.

«Для нас это первый опыт. Какие важные аспекты мы видим? Ну, первое ‒ это вопросы, наверное, обращения лекарственных препаратов на российском рынке. И здесь важен аспект, что любой препарат, который у нас обращается (в случае, если он зарегистрирован на территории страны), имеет регистрационное удостоверение, выданное Минздравом России. В основе лежат другие документы, в частности исследования и доказательства биоэквивалентности. То есть все данные, которые были предоставлены, Минздрав изучил, проанализировал и обращение на территории страны разрешил. Почему происходят замены препаратов? У дженериков есть только одно отличие: это их цена, что ощутимо сэкономит средства. В частности, цена „Трилексы“ позволяет высвободить 7,88 млрд рублей, которые можно направить на закупку новых препаратов. Очевидно, что России нужен национальный лекарственного суверенитет. Наша компания развивается в этом направлении. Мы очень надеемся, что в ближайшее время в России будет локализован и таргетный препарат от муковисцидоза, а затем, после поэтапного освоения технологии, и полностью производиться. Мы готовы ответить на любые вопросы, например, связанные с площадкой в Аргентине. Мы оперативно связались с коллегами, они готовы принять российскую делегацию и показать, как и где производится препарат», ‒ рассказывает Михаил Степанов, генеральный директор компании «Ирвин».

Забота о пациенте – это прежде всего забота о его лекарственной безопасности, когда он обеспечен качественными, эффективными и безопасными препаратами. Сегодня, когда медицина переходит от патерналистской системы, при которой врач опекает пациента, к модели сотрудничества, требующей от пациента осознанности, понимания ответственности за собственные решения, пациентоориентированность фармкомпаний должна стать необходимым условием вывода на российский рынок лекарственных препаратов.