Итальянская компания Chiesi Farmaceutici зарегистрировала в России препарат «Эльфабрио» (пэгунигалзидаза альфа), следует из данных Государственного реестра лекарственных средств (ГРЛС). Препарат назначают взрослым пациентам для длительной ферментозаместительной терапии (ФЗТ) с болезнью Фабри.
Ферментозаместительная терапия является основным патогенетическим лечением болезни Фабри. Это редкое (орфанное) генетическое заболевание, вызванное дефицитом фермента альфа-галактозидазы. Оно вызывает поражение почек, нейропатическую боль в конечностях, застойную сердечную недостаточность, а также может спровоцировать инфаркт и инсульт. Отсутствие своевременного лечения может привести к инвалидизации и преждевременной смерти.
Помимо России, «Эльфабрио» зарегистрирован также для лечения взрослых пациентов с болезнью Фабри в США и Европейском союзе. Согласно результатам клинических исследований препарата, рекомендуемая доза лекарства составляет 1 мг/кг массы тела один раз в 2 недели.
В феврале в России выпустили препарат «Фабагал» (агалсидаза бета), полностью произведенный в стране, в том числе субстанцию. Отечественная биотехнологическая компания «Петровакс» получила регистрационное удостоверение на первый в России биоаналог агалсидазы бета в 2023 году. Его вывод на российский рынок позволил снизить стоимость терапии на 40% по сравнению с ценой препарата с аналогичным действующим веществом.
