Устранение клинических и нормативных препятствий при разработке Cardamyst (этрипамил) – быстродействующего назального спрея для лечения заболеваний сердца – стало одной из самых сложных задач для компании Milestone Pharmaceuticals за все 22 года ее существования. Теперь ей придется ждать его запуска: Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) отклонило заявку компании на препарат для купирования симптоматических эпизодов пароксизмальной наджелудочковой тахикардии (ПНТ), которая является разновидностью нарушения сердечного ритма. Акции компании рухнули на 62,7%, до 84 центов, на премаркете.
FDA не выразило опасений относительно данных по клинической безопасности или эффективности этрипамила, но выделило два ключевых момента, которые необходимо решить. В частности, компания должна предоставить дополнительную информацию о примесях нитрозамина. Кроме того, необходимо провести проверку на предприятии, которое проводит тестирование выпуска этрипамила, чтобы убедиться, что оно соответствует действующим нормам надлежащей производственной практики. По словам представителей компании, во время рассмотрения FDA заявки Milestone производственный объект «сменил владельца».
«Мы глубоко разочарованы решение регулятора, но по-прежнему привержены потенциалу Cardamyst как к новому варианту лечения, который может помочь пациентам с ПНТ <…> Мы ценим усилия FDA и уверены, что сможем сотрудничать с агентством с целью решения этих проблем при повторной подаче заявки», – отметили в Milestone Pharmaceuticals.
Результаты фазового испытания Cardamyst показали, что препарат действовал в два раза эффективнее и в три раза быстрее плацебо при восстановлении нормального сердечного ритма у пациентов. Однако для получения этого результата потребовалось некоторое время после того, как III фаза испытаний в 2020 году не дала результатов. Тогда Cardamyst не превзошел плацебо. После обсуждений с FDA Milestone добился улучшения результатов, когда разрешил пациентам использовать вторую дозу и установил более короткий временной интервал (30 минут) для измерения успешности лечения.
В начале 2025 года сообщалось, что Milestone Pharmaceuticals Inc. активно готовится к потенциальному запуску своего ведущего исследуемого продукта уже в середине текущего года. В компании тогда заявляли, что не планируют проводить консультативный комитет с FDA и укрепляют свои коммерческие возможности в ожидании одобрения.
