Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило клеточную генную терапию для лечения редкого заболевания кожи от американской биофармацевтической компании Abeona Therapeutics. Препарат, получивший название Zevaskyn (прадемаген замикерацел), подходит для лечения взрослых и детей с рецессивным дистрофическим буллезным эпидермолизом (RDEB). На сегодня это первая и пока единственная подобная терапия. Акции фармпроизводителя из Кливленда выросли на 13% на предварительных торгах, пишет Reuters.
С одобрением FDA Abeona Therapeutics вправе получить ваучер на приоритетное рассмотрение (PRV), который может ускорить процесс рассмотрения другого продукта или быть монетизирован путем продажи его другому спонсору. Программа Abeona Assist будет оказывать поддержку пациентам, включая помощь со страховым покрытием и логистическое сопровождение.
RDEB – редкое наследственное заболевание кожи, характеризующееся мутациями в гене col7a1. Они препятствуют выработке важнейшего типа коллагена, отвечающего за крепление верхних и нижних слоев кожи. У пациентов с этим заболеванием кожа чрезвычайно чувствительна, волдыри и разрывы образуют большие раны по всему телу, которые трудно заживают и могут оставаться открытыми в течение многих лет. Сейчас стандарт лечения предусматривает ежедневный уход за ранами и наложение защитных повязок.
В Abeona надеются, что новое лечение станет доступно пациентам уже в III квартале 2025 года в квалифицированных центрах лечения. Одобрение FDA основано на данных исследований ранней, средней и поздней стадий, в ходе которых терапия продемонстрировала значительное заживление ран и уменьшение боли после лечения. 81% обработанных ран показали заживление на 50% и более через 6 месяцев.
Эксперты высоко оценили разработку компании. По их словам, врожденные меланоцитарные невусы, генетические заболевания кожи, в том числе буллезный эпидермолиз и ихтиоз, а также сосудистые аномалии до сих пор требуют большего изучения и внимания.
В 2024 году стало известно, что испанская фармкомпания Almirall и американская Eloxx Pharmaceuticals заключили эксклюзивное соглашение о лицензировании готового к I фазе препарата ZKN-013 для лечения редких дерматологических заболеваний на сумму более $470 млн. Лекарство предназначено для преодоления нонсенс-мутаций при редких заболеваниях кожи, таких как узловой буллезный эпидермолиз.
