Генная терапия, предлагающая лекарство от редких заболеваний, таких как серповидно—клеточная анемия, становится все менее привлекательной для инвесторов из-за более высокодоходных секторов, например борьбы с ожирением и раком.

Интерес инвесторов к генной терапии снижается так существенно, что за последний год из этой области ушло несколько крупных производителей, пишет Reuters. Недавно Pfizer прекратила продажи своей терапии для гемофилии по цене $3,5 млн за пациента. Bluebird bio, пионер генной терапии, когда-то стоивший почти $10 млрд, был продан в прошлом месяце инвесткомпаниям за $30 млн.

Генная терапия ‒ однократный процесс введения модифицированного гена для компенсации дефектного или изменения способа выработки белков клетками пациента. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) поддержало эти новаторские методы лечения, стоимость которых составляет несколько миллионов долларов.

Вопросы безопасности, однако, вызывают беспокойство даже после одобрения. На днях Sarepta Therapeutics сообщила, что 16-летний мальчик умер от острой печеночной недостаточности спустя несколько месяцев после прохождения генной терапии препаратом компании для лечения редкой мышечной дистрофии.

В 2024 году разработчики генной терапии и продуктов для редактирования генов смогли привлечь менее $1,4 млрд в 39 венчурных раундах. Для сравнения: в 2023 году они привлекли $3,5 млрд в 60 сделках, что, в свою очередь, на 57% меньше пикового значения сектора в 2021 году (тогда в отрасль удалось привлечь $8,2 млрд в 122 сделках).

Чтобы вернуть интерес инвесторов, «нужны более эффективные и дешевые способы производства этих сложных продуктов», считает Субин Барал, руководитель отдела сделок в сфере глобальных медико-биологических наук компании Ernst & Young.

Такие компании, как Novartis, продолжают исследования в области генной терапии. Например, младенцы, родившиеся со СМА, получают препарат генной терапии Zolgensma, более того, в Novartis идет работа над этим препаратом для детей постарше.

Пациенты с серповидно-клеточной анемией продолжают получать терапию Casgevy от Vertex Pharmaceuticals, но продажи препарата в 2024 году составили всего $10 млн.

Между тем ожидается, что только в ближайшие годы годовые продажи лекарств для снижения веса составят $150 млрд. Компании, разрабатывающие препараты для лечения ожирения, в прошлом году привлекли $1,75 млрд венчурного капитала, что почти в три раза больше, чем в 2023 году, когда общая сумма составила $630 млн.

В целом объем венчурного финансирования биофармацевтической отрасли в мире вырос до $27 млрд в 2024 году (с $23,2 млрд в 2023 году). Лидирует по-прежнему сектор онкологии: его объем ‒ $10,3 млрд.

В отличие от традиционных лекарств, которые можно производить в больших количествах, генная терапия более индивидуальна, требует специализированного оборудования и материалов для обработки клеток.

Но значит ли, что отток инвестиций из сферы генной терапии окончателен? «Люди верят в перспективы генной терапии», ‒ сказала Прия Чандран, руководитель сектора биофармацевтики в Boston Consulting Group. Она считает сокращение инвестиций временным, вызванным общей неблагоприятной экономической и политической ситуацией.

«Крупнейшие биофармацевтические компании продолжают инвестировать в развитие генной терапии, позволяющей бороться с заболеваниями, охватывающими все большее количество пациентов», ‒ утверждает представитель Альянса регенеративной медицины Стивен Мейджорс.

Но в прошлом месяце Pfizer прекратила продажи Beqvez, генного препарата для лечения гемофилии B, объяснив это слабым спросом. В 2023 году компания уже отказалась от ранних стадий исследований генной терапии, а в прошлом году ‒ и от разработок генного лечения мышечной дистрофии после разочаровывающих результатов поздних стадий испытаний.

Доказательства того, что дорогостоящая генная терапия может обеспечить устойчивый эффект и будет принята пациентами, врачами и страховщиками, становятся все более важными ‒ в свете того, что крупные фармкомпании вот-вот столкнутся с потерей эксклюзивности самых продаваемых лекарств. По оценкам Morgan Stanley, к концу десятилетия около $175 млрд из выручки крупных биофармацевтических компаний США в 2025 году (35% от общей суммы) будут выведены из-под патентов.