Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) одобрило заявку на получение регистрационного удостоверения (MAA) на первое лекарство от неутолимого голода (гиперфагии), связанного с редким генетическим заболеванием – синдромом Прадера – Вилли (СПВ). Речь идет о диазоксиде холина, разработанном американской компанией Soleno Therapeutics. Лечение одобрили для взрослых и детей от 4 лет, сообщили в пресс-службе производителя.
Soleno уже получила для диазоксида холина статус орфанного препарата в Европейском союзе, что может обеспечить ей эксклюзивные права на рынке сроком до 10 лет с момента одобрения, а также другие нормативные и финансовые преимущества.
В марте препарат под торговой маркой Vykat XR одобрило также Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Это стало не только одним из самых долгожданных разрешений от американского регулятора, но и важной вехой в исследовании этого заболевания, которое ранее было сложно лечить.
Синдром Прадера – Вилли – редкое генетическое заболевание, характеризующееся гиперфагией (чувство сильного, постоянного голода), поведенческими проблемами, когнитивными нарушениями, низким мышечным тонусом, низким ростом (если не проводится лечение гормоном роста), накоплением избыточного жира в организме, задержками развития и неполным половым развитием. Болезнь поражает, по оценкам, от 10 до 20 тысяч человек в США.
СПВ обычно лечат с помощью поддерживающей терапии и гормона роста человека для наращивания мышечной массы и снижения уровня жира в организме. Иногда пациентам назначают противосудорожный препарат топирамат, чтобы снизить аппетит. Однако до сих пор не было одобрено ни одной другой лекарственной терапии. Это связано отчасти со множеством проявлений заболевания, а также не до конца изученной генетикой. С момента одобрения гормона роста человека 25 лет назад каждый препарат, достигший III фазы тестирования, терпел неудачу или был отклонен регулирующими органами.
