Американская биофармацевтическая компания Sarepta Therapeutics сообщила, что зарегистрировала второй случай острой печеночной недостаточности, который привел к смерти пациента. Летальный исход произошел во время прохождения тщательно контролируемой генной терапии под названием Elevidys для лечения редкой формы мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Эксперты полагают, что второй смертельный случай усилит неопределенность в отношении ключевого препарата компании и ужесточит контроль регуляторов за процессом его одобрения. Акции Sarepta упали на 33% на премаркете в Нью-Йорке в понедельник, 16 июня.
Первый случай смерти был зафиксирован в марте этого года: 16-летний юноша умер от острой печеночной недостаточности через несколько месяцев после одноразового приема средства. Оба случая произошли у пациентов с МДД, которые не могли ходить.
Sarepta объявила о мерах по снижению риска острой печеночной недостаточности у неамбулаторных пациентов, включая создание независимой экспертной группы по МДД и заболеваниям печени. Группа рассмотрит возможность усиления режима иммуносупрессии при применении терапии Elevidys.
Компания также временно приостановила поставки препарата для неамбулаторных пациентов и уведомила Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) и другие регуляторные органы о произошедшем.
По данным Roche Holding AG, партнера Sarepta по лечению, Elevidys был назначен примерно 140 пациентам, которые не могут ходить. Всего лечение генной терапией прошли около 800 человек. Среди них не только участники клинических испытаний, но также люди, которые приобрели препарат уже после его выхода на рынок.
Европейские власти уже приостановили исследования Elevidys после первой смерти пациента. Roche, которая продает препарат за пределами США, заявила, что эти приостановки все еще действуют. Ограничения дозировки также вступят в силу для коммерческих пациентов по всему миру, говорится в заявлении Roche.
Elevidys — единственный препарат генной терапии, одобренный FDA для пациентов с МДД. Впервые он был одобрен в 2023 году в рамках ускоренного процесса рассмотрения агентством (система, которая позволяет выводить на рынок терапии до завершения окончательных испытаний). Решение было принято из-за способности препарата повышать выработку у пациентов дистрофина — белка, отсутствующего у людей с мышечной дистрофией. Однако ранние испытания Elevidys не показали, что он замедляет болезнь.
Терапия получила широкое полное одобрение в США в 2024 году после того, как высокопоставленный чиновник FDA преодолел возражения сотрудников агентства против лекарства. Регулятор полностью одобрил препарат для пациентов, которые все еще могут ходить, а также выдал ускоренное одобрение для пациентов, которые не могут ходить, например, для пожилых пациентов, страдающих этим заболеванием в течение многих лет.
FDA последовало решению консультативного комитета, который проголосовал в поддержку терапии (восемь «за» и шесть «против»). Сомнения тех, кто голосовал против одобрения препарата, были обусловлены данными клинических испытаний по поводу безопасности препарата. Так, у 13 из 85 испытуемых зафиксировали серьезные побочные эффекты, что не стало поводом для прекращения терапии и причиной смерти.
Винай Прасад, который сейчас возглавляет подразделение FDA, курирующее генную терапию, критиковал решение одобрить Elevidys. В марте в социальных сетях он подверг сомнению лечение Sarepta, заявив, что оно «убивает детей» с МДД и «разрушает их печень».
