«Золгенсма», препарат для лечения спинальной мышечной атрофии, долгое время удерживавший звание самого дорогого лекарства в мире — одна доза обходится более чем в $2 млн, — уступил лидерство новым средствам генной терапии. При всей неподъемности суммы для пациентов такие препараты не приносят фармкомпаниям существенной прибыли: они однократны по применению, что практически не дает возможности для масштабных продаж.
Как выяснили GxP News, всего за 2 года обновилась половина списка самых дорогих лекарств, который регулярно публикует издание Fierce Pharma. Все препараты, вошедшие в их рейтинг от 2025 года, рассчитаны на однократное применение. Первое место занял одобренный в США в 2024 году препарат японской компании Kyowa Kirin для лечения метахроматической лейкодистрофии — Lenmeldy, стоимость которого составляет $4,25 млн. Он сместил с вершины прежнего лидера — Hemgenix компании CSL, применяемый при гемофилии В и оцениваемый в $3,5 млн.
Некоторое время в списке значились два препарата для генной терапии гемофилии В. Второй из них — Beqvez от Pfizer — был сопоставим по цене с конкурентом. Одобренный в апреле 2024 года, он так и не вышел на рынок: уже в феврале 2025-го Pfizer объявила о прекращении его производства, не реализовав ни одной дозы. В компании пояснили, что одной из ключевых причин стал ограниченный интерес пациентов и врачей к генной терапии гемофилии.
Этот случай наглядно демонстрирует: производители подобных препаратов не только не получают сверхприбылей от столь дорогостоящих решений, но зачастую даже не могут компенсировать расходы на их разработку. Так, Hemgenix за год назначили лишь 12 пациентам. Генеральный директор CSL Пол Маккензи объясняет это не снижением интереса к лечению гемофилии В, а особенностями страховой системы здравоохранения США, не готовой покрывать столь значительные расходы.
С аналогичными трудностями сталкиваются и другие компании. Так, BioMarin, производитель препарата Roctavian для генной терапии гемофилии А (более распространенной, чем В) стоимостью $2,9 млн (шестое место в списке), рассматривала возможность передачи продукта другой компании по той же причине: с 2022 года удалось реализовать лишь четыре дозы. Однако в итоге было решено сохранить препарат в портфеле, но одновременно существенно сократить затраты на НИОКР, производство и продвижение, а также сосредоточить продажи лишь на тех странах, где действует система возмещения расходов: в Германии, Италии и США.
Даже американская bluebird bio, пионер генной терапии и производитель сразу трех препаратов из списка самых дорогих, в этом году перешла под управление частных инвестиционных фондов The Carlyle Group и SK Capital Partners.
И все же, несмотря на то, что финансовая отдача от генной терапии зачастую оказывается несоизмеримой с вложениями, новые разработки продолжают появляться, внушая надежду пациентам. В ближайшее время список, вероятно, пополнится препаратом Kebilidi от PTC Therapeutics, недавно одобренным в США как первое средство для лечения дефицита декарбоксилазы ароматических L-аминокислот — крайне редкого и фатального генетического заболевания. В Великобритании цена Kebilidi составляет 3 млн фунтов стерлингов (около $3,71 млн) за 0,5 мл инфузионного раствора. Ожидается, что в США его стоимость будет находиться в диапазоне $3–4 млн.
