Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) ужесточило показания к применению генной терапии Skysona американской компании bluebird bio. Теперь препарат разрешен только для пациентов с церебральной адренолейкодистрофией, у которых нет совместимого донора для трансплантации стволовых клеток. Это решение связано с ростом числа случаев злокачественных заболеваний крови у пациентов, получавших терапию, сообщила Fierce Pharma.
Skysona, одобренная в 2022 году, предназначена для однократного лечения редкого наследственного неврологического заболевания, при котором повреждается миелиновая оболочка нервных волокон. Однако с момента одобрения у пациентов стали фиксироваться случаи миелодиспластического синдрома и острого миелоидного лейкоза. По данным FDA, если на момент регистрации рак выявили у 4% пациентов (3 из 67), то к июлю 2025 года этот показатель вырос до 15% (10 случаев), причем один из них закончился летальным исходом.
Расследование FDA, начатое в ноябре 2024 года, показало, что злокачественные заболевания могут развиваться в период от 14 месяцев до 10 лет после введения препарата, причем у некоторых пациентов рак возникал еще до проявления терапевтического эффекта. В связи с этим регулятор обязал компанию обновить маркировку препарата и ввел пожизненный мониторинг для пациентов: общий анализ крови каждые 3 месяца и ежегодное обследование на клональную экспансию.
Несмотря на высокую цену в $3 млн за курс, Skysona не принесла доходов в I квартале 2025 года. В то же время другие препараты bluebird — Zynteglo (для лечения бета-талассемии) и Lyfgenia (для терапии серповидно-клеточной анемии) — показали рост продаж до $26,3 млн и $12,4 млн соответственно. При этом у пациентов, получавших эти препараты, не зафиксировано ни одного случая рака, связанного с генной терапией.
На фоне слабых коммерческих результатов и приближающихся долговых обязательств bluebird bio была продана консорциуму Carlyle и SK Capital Partners за $49 млн ($5 за акцию). Сделка также предусматривала условные выплаты до $6,84 за акцию, если совокупные продажи трех препаратов компании достигнут $600 млн в течение 12 месяцев до конца 2027 года.
