Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) исключило из инструкции к препарату Elevidys (деландистроген моксепарвовек-рокл, SRP-9001) указание на применение у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), неспособных к самостоятельному передвижению.
Пациенты с МДД, которые больше не могут ходить самостоятельно, не будут получать однократную генную терапию компании Sarepta Therapeutics, заявило FDA. Теперь препарат показан только способным передвигаться в возрасте старше 4 лет. Обновленная инструкция к Elevidys включает предупреждение в черной рамке — самую серьезную меру безопасности — о потенциально смертельных рисках повреждения печени и острой печеночной недостаточности.
Инструкцию изменили через 5 месяцев после того, как Sarepta и ее бывший американский партнер Roche приостановили поставки Elevidys из-за смерти второго реципиента от острой печеночной недостаточности. В заявлении от 14 ноября FDA упомянуло еще один серьезный, но не смертельный случай повреждения печени.
Регулятор требует от Sarepta провести пострегистрационное наблюдательное исследование для дальнейшей оценки рисков. В исследовании примут участие около 200 пациентов с МДД, которые будут находиться под наблюдением не менее 12 месяцев после лечения Elevidys.
Проблемы с Elevidys также привели к увольнению главы Центра оценки и исследований биологических препаратов FDA Виная Прасада. Куратора вакцин и генной терапии уволили из агентства на фоне агрессивной кампании защитников прав пациентов с МДД. Как писало издание Politico в конце июля, президент США Дональд Трамп даже распорядился о депортации Прасада. Тем не менее, уже через две недели Прасада вернули на работу в FDA.
