Спустя три года после появления препарата Hemgenix, первой генной терапии гемофилии B, его разработчик — мельбурнская CSL Behring — представила доказательства того, что эффект от лечения сохраняется на протяжении пяти лет, сообщает Fierce Pharma.
Выводы, представленные на ежегодном собрании Американского общества гематологов и опубликованные в журнале The New England Journal of Medicine, основаны на данных, полученных от 51 взрослого пациента мужского пола. CSL сравнила ежегодную частоту кровотечений у получивших препарат с базовой, до начала терапии. К пятому году после приема Hemgenix средний показатель снизился примерно на 90% по сравнению с исходными — с 4,2 до 0,4. Частота суставных кровотечений сократилась на 93%, спонтанных — на 94%.
Результаты долговременного исследования также позволяют наглядно оценить динамику IX — ключевого фактора свертывания крови, отсутствующего у пациентов с гемофилией B. В течение пяти лет после инфузии средний уровень активности IX не опускался ниже 36%: 41,5 МЕ/дл в первый год, 36,7 МЕ/дл — во второй, 38,6 МЕ/дл — в третий, 37,4 МЕ/дл — в четвертый и 36,1 МЕ/дл — в пятый. Уровень выше 35 МЕ/дл означает легкую степень заболевания.
В целом пятилетние результаты значительно совпадают или превосходят первоначальные, позволившие Hemgenix получить одобрение Управления по контролю за продуктами и медикаментами США (FDA) в 2022 году. Далее последует расширенное исследование, в ходе которого пациентов будут наблюдать до 15 лет после лечения.
«Оказаться в ситуации, когда есть возможность предложить людям, больным гемофилией B, однократную инфузию и избавить их от бремени постоянных инъекций на протяжении всей жизни — действительно невероятно», — подчеркнула старший вице-президент и руководитель медицинского отдела CSL Дебора Лонг.
Отмечается, что сейчас CSL практически не имеет конкурентов на рынке генной терапии гемофилии. Ранее компания конкурировала с Pfizer, чей препарат Beqvez, как и Hemgenix, стартовал по невероятной цене $3,5 млн за дозу. Однако «ограниченный интерес» вынудил Pfizer прекратить его выпуск меньше чем через год после начала продаж.
По данным CSL, рост продаж Hemgenix в 2025 финансовом году, закончившимся 30 июня, составил 189%, до $92 млн. Вместе с тем компания стремится расширить глобальное присутствие с помощью «поэтапного подхода» и на данный момент, кроме США, получила одобрение на препарат в Канаде, Великобритании, Швейцарии, Австралии, Саудовской Аравии, Тайване, Южной Корее, Сингапуре и Гонконге, а также условное разрешение на продажу от Европейской комиссии.
