Клинические исследования в ближайшие годы могут претерпеть фундаментальные изменения. К такому выводу пришли аналитики McKinsey, изучившие ключевые технологические, экономические и организационные тенденции, которые будут определять развитие отрасли в течение следующего десятилетия. Что нужно, чтобы вывести систему испытаний лекарств на принципиально иной уровень эффективности, рассказываем в материале. 

Движущие силы

Клинические испытания уже в обозримом будущем могут занимать вдвое меньше времени, привлекать вдвое больше пациентов и обеспечивать более высокие результаты при снижении затрат. Такой прогноз содержится в исследовании McKinsey & Company, посвященном глобальному будущему клинических исследований.

Мировая биофармацевтика вступает в период стремительных структурных изменений. Рынок осваивает все более разнообразные терапевтические подходы и механизмы воздействия лекарств, что трансформирует не только методы лечения, но и сами принципы проведения клинических исследований, отмечают эксперты McKinsey.

Так, с начала 2000-х годов число КИ, достигших III фазы, увеличилось примерно в два с половиной раза. Нарастающая конкуренция и сокращение жизненного цикла активов заставляют фармкомпании пересматривать стратегии. На смену классическим протоколам приходят адаптивные модели: прерандомизация, бесшовные переходы между фазами II и III и другие гибкие форматы. Они позволяют учитывать данные, поступающие в режиме реального времени, и оперативно корректировать ход исследования.

В некоторых терапевтических направлениях подобные подходы уже внедряются. Например, если при онкотерапии одна терапевтическая группа демонстрирует ранние положительные сигналы, набор пациентов в нее расширяют, а менее перспективные направления закрывают. Это снижает операционные издержки и расширяет доступ пациентов к инновационным методам лечения. Дополнительным фактором ускорения стала пандемия COVID-19, которая задала новые стандарты скорости и гибкости разработки препаратов.

Параллельно происходит географическая трансформация: персонализированная медицина требует репрезентативности, что увеличивает число стран и популяций, участвующих в исследованиях. Однако расширение географии сопровождается ростом расходов и усложнением логистики.

Все заметнее становится и роль цифровых технологий. Большие языковые модели, ИИ и генеративный ИИ упрощают выполнение рутинных задач и повышают эффективность процессов. Например, такие системы способны преобразовывать неструктурированные данные — включая врачебные записи — в структурированные массивы для анализа. ИИ также помогает выбирать наиболее эффективные исследовательские центры и прогнозировать набор пациентов.

«План-2035»

Для реализации сценария, в котором клинические исследования будут проводиться быстрее, с большим количеством участников и при меньших затратах, необходима модель, сочетающая лучшие традиционные практики с радикальными инновациями, подчеркивают в McKinsey. Главная задача — адаптировать эти принципы к широкому спектру терапевтических направлений, регионов и потребностей пациентов, при этом удерживая рост стоимости клинической разработки.

В представлении исследователей дизайн КИ будущего будет опираться на четыре ключевых элемента: «бесшовность участия», «масштабируемые и диверсифицированные экосистемы», «стратегические партнерства между площадками и спонсорами» и «ускоренную инновацию».

Под бесшовностью подразумевается максимальная доступность участия пациентов в испытаниях. По замыслу авторов, участие в КИ должно стать настолько же доступным, как и получение стандартного лечения — независимо от места проживания. Решение о включении в исследование пациент, его врач и родственники будут принимать, сопоставляя риски и потенциальную пользу, но без тяжелых логистических ограничений.

Однако пока реальность далека от этой модели. По данным страховых компаний США, только 10% пациентов с шизофренией могут участвовать в КИ в той самой клинике, где получают лечение. Остальным приходится ездить к новым врачам, и примерно треть тратит на дорогу более часа. Аналогичные барьеры существуют при сердечной недостаточности, язвенном колите, серповидноклеточной анемии и муковисцидозе: от 60 до 80 % пациентов не могут участвовать в исследованиях там же, где лечатся. Даже в онкологии, где доступность выше, половине пациентов приходится далеко ехать, чтобы попасть в исследовательский центр.

Именно поэтому в McKinsey подчеркивают необходимость создания не отдельных центров, а полноценных экосистем. В перспективе исследования должны проводиться не только в академических структурах, но и в региональных больницах, локальных клиниках и поликлиниках сообществ. Спонсорам предлагают инвестировать в партнерства с локальными провайдерами — аптеками, клиниками, медицинскими сетями — чтобы расширить доступ пациентов.

В этом плане показателен опыт аптечной сети Walgreens, которая в 2022 году использовала данные 130 млн пациентов для поиска потенциальных участников, проживающих рядом с магазинами. Компания заключила 35 соглашений о проведении КИ и сотрудничала с 25 партнерами из числа фармкомпаний, научных организаций, некоммерческих структур и госведомств.

По прогнозам аналитиков, уже к 2035 году долгосрочные персонализированные партнерства между спонсорами и исследовательскими центрами станут нормой. Сейчас же отношения в основном носят транзакционный характер: площадки активируют под конкретное испытание и затем «замораживают».

К 2035 году компании, работающие в сфере клинической разработки, вероятно, будут активно применять нестандартные дизайны: адаптивные протоколы и цифровые двойники. ИИ будет использоваться для оптимизации конечных точек, определения целевых популяций пациентов и включения динамичных данных в доказательственные пакеты. Это позволит ускорить и удешевить испытания, сохраняя высокие стандарты качества.

Тем не менее, для достижения этих целей потребуется значительная перестройка процессов. По мере внедрения сложных дизайнов спонсорам потребуется пересмотреть свои портфели и определить, какие операционные модели им понадобятся в течение следующего десятилетия. Хотя ИИ уже применяется для выбора площадок и прогнозирования хода КИ, к 2035 году конкурентоспособность будет определяться способностью компаний интегрировать генеративный и «агентный» ИИ в свою практику. Ключевым вызовом станет управление данными: обеспечение качества, безопасности и целостности в условиях работы с разнородными источниками. Чтобы реализовать потенциал технологий, потребуется единая технологическая платформа и современная архитектура, объединяющая цифровые решения и функции разработки. По оценке аналитиков, такой подход способен существенно сократить сроки разработки без ущерба для качества.