Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) отклонило заявку компании Regenxbio на генную терапию синдрома Хантера (мукополисахаридоз II типа) RGX-121.
Как говорится в пресс-релизе Regenxbio, FDA изложило несколько причин отказа, включая неопределенность критериев отбора участников исследования, целесообразность использования контрольной группы с естественным течением заболевания и недостаточность биомаркера в качестве суррогатного показателя возможной клинической пользы. Компания уже предоставила управлению дополнительные данные и планирует повторно подать заявку в ближайшее время.
Ранее регулятор приостановил клинические испытания (КИ) RGX-121 «из-за сходства программ и потенциального общего риска» с другим разрабатываемым Regenxbio генным препаратом — RGX-111 для терапии синдрома Гурлер (мукополисахаридоз типа IH). У пятилетнего мальчика, около четырех лет назад проходившего экспериментальное лечение RGX-111, обнаружили опухоль головного мозга.
Решение FDA заморозить КИ сразу двух видов терапии озадачило разработчика. RGX-121 — это «отдельный препарат для отдельного показания», заявляли в компании. Оба заболевания связаны с генетическими мутациями, вызывающими отсутствие фермента, критически важного для расщепления крупных сахаров. Однако при синдроме Гурлер у пациентов отсутствует альфа-L-идуронидаза, тогда как при синдроме Хантера — идуронат-2-сульфатаза.
«Эти состояния представляют собой различные расстройства, вызванные дефицитом разных ферментов, которые влияют на разные метаболические пути. Мы глубоко обеспокоены решением FDA приостановить клинические испытания RGX-121», — заявляли в ответ на действия регулятора в Национальном обществе мукополисахаридоза.
