Взрослые пациенты с болезнью Фабри, клинически стабильные и уже применяющие ферментозаместительную терапию (ФЗТ), теперь могут получать препарат пэгунигалзидаза альфа в дозе 2 мг/кг массы тела один раз в четыре недели, сообщают в глобальном подразделении «Редкие заболевания» итальянской компании Chiesi, которая выпускает препарат.
Базовый режим введения раз в две недели изучался в ходе ряда исследований, включая BALANCE — одно из крупнейших международных рандомизированных исследований III фазы, проведенное в 12 странах и почти 30 центрах.
Новый режим Европейская комиссия одобрила на основании результатов открытого перекрестного клинического исследования, оценивавшего безопасность, эффективность и фармакокинетику дозирования в течение 52 недель, а также открытого расширенного исследования до шести лет.
В компании Chiesi отметили, что пэгунигалзидаза альфа стала первой ФЗТ при болезни Фабри с возможностью такого гибкого выбора режима дозирования.
Директор подразделения Chiesi Rare Diseases в регионе Евразия Александр Марков сообщил, что компания готовит пакет документов для подачи в Министерство здравоохранения РФ с целью рассмотрения возможности одобрения нового режима в России.
«Решение европейского регулятора, одобрившего на основании результатов исследования BRIGHT режим введения препарата один раз в четыре недели, подтверждает клиническую обоснованность данного подхода. Мы рассчитываем, что этот терапевтический вариант будет рассмотрен и для российских пациентов», — отметил он.
По состоянию на 13 марта 2026 года данный режим дозирования в России не одобрен. На территории РФ зарегистрирован только режим введения 1 мг/кг один раз в две недели.
Исполнительный вице-президент Chiesi Global Rare Diseases Джакомо Кьези назвал одобрение нового режима важным шагом для пациентов и их семей. «Болезнь Фабри требует пожизненного лечения, поэтому график терапии неизбежно становится частью повседневной жизни. Возможность увеличить интервал между инфузиями с двух до четырех недель для клинически стабильных пациентов может дать семьям больше свободы и снизить общее бремя, связанное с лечением», — пояснил он.
