Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) запустило новый процесс регулирования персонализированных генотерапевтических лекарств. В начале 2026 года регулятор представил проект руководства по процедуре одобрения, которая позволила бы FDA официально внедрить метод лечения CRISPR, основанный на геномном редактировании.

По данным FDA, новый подход направлен на устранение некоторых барьеров для лекарств, разработанных на заказ для пациентов с редкими генетическими заболеваниями. Потенциально этот подход снизит требования для регистрации таких методов лечения, позволит при подаче документов на одобрение ограничиваться данными о результатах применения лекарства несколькими пациентами, а не широкой аудиторией.

«Для лечения заболевания со 100 различными мутациями в одном и том же гене больше не потребуется 100 клинических исследований, — подчеркнул министр здравоохранения и социальных служб США Роберт Фрэнсис Кеннеди-младший. — Когда биология станет ясной, а наука — надежной, мы будем оценивать методы лечения, основываясь на убедительных доказательствах, а не на произвольных барьерах».

Согласно проекту документа FDA, разработчики лекарств могут получить одобрение, если они соответствуют двум ключевым критериям. Так, должна быть выявлена основная биологическая причина заболевания и должно быть доказано, что терапия направлена на «непосредственные патогенные биологические изменения» с подтвержденным успешным назначением. При этом компании, подающие заявление на одобрение своего препарата, могут использовать «хорошо охарактеризованные данные естественного анамнеза» у пациентов, не получавших лечения. В FDA отметили, что они могут служить внешним контролем, «если этого достаточно, чтобы можно было разумно оценить эффект лечения».

Согласно проекту руководства, после утверждения продукта в соответствии с новым подходом и его вывода на рынок FDA продолжит сбор данных об эффективности и безопасности препарата. Один из представителей FDA отметил, что, если последующие исследования покажут, что лечение не так безопасно или эффективно, как считалось ранее, FDA может отозвать продукт с рынка.

Руководители здравоохранения давно хотели сократить бюрократические проволочки в области клеточной и генной терапии. Но реальность для разработчиков этих передовых лекарств была суровой, передает Fierce Biotech. И с усовершенствованием подхода в регистрации редких лекарств у них должна появиться такая возможность.

В Fierce Biotech отметили, что внедрение нового подхода в регистрации лекарств для терапии редких генетических заболеваний обусловлено в том числе тем, что США стали уступать доминирующее положение в этой области Китаю. В 2025 году в Китае медицинский регулятор одобрил к выводу на рынок 76 инновационных препаратов, в США — только 46.