Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) во второй раз отклонило заявку американской биотехнологической компании Replimune на регистрацию средства для лечения запущенной меланомы. В компании не согласились с решением регулятора и заявили, что вынуждены теперь сократить рабочие места и существенно уменьшить производство в США. После оглашения вердикта акции Replimune рухнули на 58%.
В письме FDA, направленном компании, специализирующейся на разработке нового класса онколитических иммунотерапевтических препаратов, говорится, что данных об эффективности препарата «недостаточно для того, чтобы сделать вывод о наличии существенных доказательств его эффективности». Агентство предупредило Replimune, что не рекомендует добиваться одобрения препарата на основе исследования с одной группой пациентов, и потребовало провести полноценное контролируемое исследование.
Генеральный директор Replimune Сушил Патель выразил несогласие с решением американского регулятора. «Вызывает глубокое разочарование тот факт, что FDA не проявило должной гибкости в регулировании для удовлетворения потребностей пациентов, учитывая данные, подтверждающие высокую эффективность и благоприятный профиль безопасности», — заявил он, раскритиковав регулятора за «непоследовательную коммуникацию».
Речь идет о комбинированной терапии, которая сочетает экспериментальный онколитический иммунопрепарат компании RP1 (вусолимоген одерпарепвек) с уже одобренным противораковым препаратом ниволумаб (торговое наименование Opdivo). Последний разработан и принадлежит другой американской фармкомпании — Bristol-Myers Squibb (BMS). RP1 — генно-модифицированный штамм вируса простого герпеса, который избирательно заражает и уничтожает опухолевые клетки, а также стимулирует иммунный ответ.
За судьбой препарата внимательно следили инвесторы биотехнологических компаний, которые все больше беспокоятся из-за череды отказов в одобрении лекарств. Replimune подала заявку на препарат в FDA в ноябре 2024 года в рамках ускоренной процедуры, позволяющей одобрять лекарства для лечения серьезных заболеваний на основании предварительных данных об эффективности.
В январе 2025 года компания сообщила, что ее препарат получил приоритетное рассмотрение. Однако летом того же года FDA отклонило заявку, заявив, что проведенное исследование «не считается адекватным». Тогда акции предприятия рухнули сразу на 78%. После этого компания подала заявку повторно.
Аналитик BMO Capital Markets назвал это решение «худшим сценарием». Эксперты связывают ужесточение позиции FDA с новым руководством FDA, которое делает акцент на рандомизированных контролируемых исследованиях, — ранее регулятор уже отклонил заявки компаний Capricor Therapeutics и Ultragenyx.
Меланома — наиболее опасная форма рака кожи. По последним данным ВОЗ, в 2022 году в мире было диагностировано около 330 тысяч новых случаев заболевания, а число смертей достигло почти 60 тысяч. Согласно данным Replimune, заболевание ежегодно приводит к почти 8500 смертям.