Акции американской Regenxbio, одного из флагманов генной терапии, обвалились почти на 38% после публикации финансовой отчетности за I квартал 2026 года, несмотря на обнадеживающие результаты клинических испытаний препарата RGX-202 — генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Компания сообщила об убытке в размере $90,1 млн, или $1,72 на акцию, по сравнению с чистой прибылью в размере $6,1 млн в прошлом году. Ее выручка снизилась до $6,39 млн, тогда как аналитики ожидали $25,8 млн. Годом ранее она достигала $89 млн за счет единовременного лицензионного платежа от Nippon Shinyaku и роялти по препарату «Золгенсма».
Финансовое положение компании дополнительно осложняется сокращением денежных средств: к концу марта их запас уменьшился до $150,5 млн с $240,9 млн на начало года. Руководство Regenxbio предупредило, что имеющихся средств хватит только до начала 2027 года, при этом прогнозов по выручке компания не предоставила. Негативный фон усилила продажа акций директором по медицинским вопросам Стивом Паколой, который 11 мая реализовал более 15 тыс. акций на сумму около $169 тыс.
На этом фоне почти незамеченными остались позитивные данные ключевой III фазы исследования Affinity Duchenne, которые достигли своей цели: у 93% участников, получавших RGX-202, экспрессия микродистрофина (белка, заменяющего отсутствующий при заболевании дистрофин) превысила 10%. Функциональные данные за год показали статистически значимую корреляцию между экспрессией микродистрофина и улучшением состояния пациентов. Препарат хорошо переносился, два серьезных нежелательных явления (миокардит и бессимптомное поражение печени) разрешились в течение нескольких недель.
Regenxbio объявила о планах ускорить одобрение препарата и начать коммерческие продажи в 2027 году. FDA ранее заявило о возможности использовать экспрессию микродистрофина RGX-202 в качестве суррогатной конечной точки при наличии корреляции с клиническими результатами.
Кроме того, компания отметила снятие клинической приостановки по препарату RGX-121 (генная терапия синдрома Хантера). Она также ожидает получения от AbbVie выплаты в размере $100 млн после введения препарата первому пациенту в исследовании NAAVIGATE по диабетической ретинопатии во II квартале 2026 года.
На сегодняшний день Elevidys (деландистроген моксепарвовек) от компании Sarepta Therapeutics (в партнерстве с Roche) является единственным одобренным средством генной терапии для лечения МДД. Как отмечали ранее эксперты Pharma Intelligence Center (подразделение компании GlobalData), Elevidys должен принести $3,2 млрд продаж в 2030 году, в то время как RGX-202, по оценкам, достигнет $292 млн в 2030 году.
